ilaçlar

Nplate - romiplostim

Nplate nedir?

Nplate, enjeksiyon için bir çözelti hazırlamak için bir tozdur. Romiplostim aktif madde içerir.

Nplate ne için kullanılır?

Nplate, hastanın bağışıklık sisteminin trombositleri (pıhtılaşmaya katkıda bulunan kan bileşenleri) tahrip ettiği bir hastalık olan kronik immün trombositopenik purpura (PTI) olan yetişkinlerde kullanılır. PTI hastalarında düşük trombosit sayıları vardır ve kanama riski vardır.

Nplate, kortikosteroidler veya immünoglobulinler gibi ilaçlar ile tedavi edilmiş ve bu tedaviler işe yaramadıysa dalağın çıkarıldığı hastalarda kullanılır. İlacın kullanımı, dalağı olan ve ameliyat edilemeyen PTI tedavisi gören hastalarda da düşünülebilir. Dalak, trombositlerin yıkımına katılan bir organdır.

PTI'li hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalığın 'nadir' olduğu kabul edilir ve Nplate, 27 Mayıs 2005'te 'yetim ilaç' (nadir hastalıklar için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Nplate nasıl kullanılır?

Nplate ile tedavi, kan hastalıklarının tedavisinde tecrübesi olan bir doktor tarafından izlenmelidir.

Nplate, cilt altına enjeksiyonla haftada bir kez verilmelidir. Başlangıç ​​dozu hastanın ağırlığına bağlıdır ve trombosit sayısını istenen seviyelerde tutmak için her hafta ayarlanır. Trombositler çok yüksek seviyelere ulaştığında tedavi durdurulabilir.

Trombosit sayısı kanama riskini azaltmak için yeterince yüksek seviyelere ulaşamazsa, maksimum dozda dört haftalık tedaviden sonra Nplate tedavisi kesilmelidir. Bu grupta resmen çalışılmadığı için karaciğer veya böbrek problemi olan hastalarda dikkat çekici kullanılmalıdır.

Nplate nasıl çalışır?

Nplate'teki aktif madde romiplostim, trombosit üretimini uyaran bir ilaçtır. Vücutta, 'trombopoietin' adı verilen bir hormon kemik iliğinde trombosit üretimini uyarır. Romiplostim, bağlanabilmesi için oluşturulmuş (özel olarak tasarlanmış) bir proteindir.

trombopoietin reseptörleri ve onları uyarır. Trombopoietinin etkisini taklit ederek romiplostim, trombosit üretimini uyararak kandaki trombosit sayısını arttırır.

Romiplostim, 'rekombinant DNA teknolojisi' adı verilen bir yöntemle üretilir: Romiplostim üretme kabiliyetine sahip bir geni (DNA) alan bir bakteri tarafından üretilir.

Nplate üzerinde ne gibi çalışmalar yapıldı?

Nplate'in etkileri önce insanlarda incelenmeden önce deneysel modellerde test edildi.

Nplate, kronik ITP'li erişkinlerde iki ana çalışmada plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırıldı. İlk çalışma halihazırda dalak çıkarma operasyonu geçiren ancak hastalığın henüz kontrol altına alınmadığı 63 hastayı içeriyordu. İkinci çalışma hala dalağı olan ve daha önce PTI tedavisi alan 62 hastayı içeriyordu.

Her iki çalışmada da, temel etkililik ölçütü, uzun süreli bir tedavi yanıtı olan, yani 24 haftalık tedavi periyodunun son sekiz haftasında en az altı için, mililitre başına 50 milyondan fazla trombosit sayımı olan, diğer PTI ilaçlarına ihtiyaç duymadan. Mililitrede 30 milyondan az olan trombosit sayısı, PTI hastalarını kanama riskine sokarken normal bir seviye mililitrede 150 ila 400 milyon arasındadır.

Nplate çalışmaları sırasında ne gibi yararlar gösterdi?

Kan platelet sayısının artmasında Nplate'in plasebodan daha etkili olduğu gösterilmiştir. Dalağın çıkarıldığı hastaların çalışmasında, hastaların% 38'inde, plasebo alan 21 hastanın hiçbirine kıyasla, Nplate (42'nin 16'sı) tedavisine kalıcı bir cevap verildi. Dalak hastalarının çalışmasında, hastaların% 61'i, plasebo alan hastaların% 5'i (21'de 1) ile karşılaştırıldığında, Nplate (41'in 25'i) tedavisine kalıcı bir yanıt vermiştir.

Nplate ile ilişkili risk nedir?

Nplate ile en sık görülen yan etki (10'da 1'den fazla hastada görülür) baş ağrısıdır. Nplate ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için Paket Broşürüne bakınız.

Nplate, romiplostim'e, Escherichia coli (bir bakteri) tarafından üretilen diğer herhangi bir maddeye veya proteinlere karşı aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.

Nplate neden onaylandı?

İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Nplate'in etkinliğinin hem dalağın çıkarıldığı hem de dalağı bulunan hastalarda gösterildiğini belirtti. Bununla birlikte, dalağın çıkarılması PTI için potansiyel bir tedavi olduğundan, komite Nplate'in sadece dalağı olan hastalarda ameliyat edilememesi durumunda kullanılması gerektiğine karar verdi. Bu nedenle, CHMP, Nplate'in, diğer tedavilere dirençli olan ve splenektomize olmayan yetişkin hastalar için ikinci basamak tedavi olarak düşünülebilecek kronik immün idiyopatik (idiyopatik) purpuralı, splenektomize yetişkin hastalarda risklerinden ağır basmasına karar vermiştir. ameliyatın kontrendike olduğu. Komite, Nplate için pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti.

Nplate'in güvenli kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Nplate'i yapan şirket, her Üye Devletin doktorlarına bilgi setleri sağlayacaktır. Kitler, Nplate'in güvenliği ve etkinliği ile ilgili bilgileri ve doktorlara ilacı nasıl kullanacaklarını ve Nplate'in yararlarını ve risklerini hastalarla tartışma gerekliliğini hatırlatmak için notları içerecektir. Doktorlar ayrıca enjekte edilecek Nplate hacimlerini hesaplamalarına yardımcı olacak bir 'doz hesaplayıcı' alacaklar. Bu hacimler bazen çok küçük olabilir.

Nplate hakkında diğer bilgiler:

Avrupa Komisyonu, 04 Şubat 2009'da Amgen Europe BV'ye, Avrupa Birliği genelinde geçerli Nplate için geçerli bir pazarlama yetkisi verdi.

Nplate Tıbbi Ürünler Komitesi'nin görüşünün bir özeti için, buraya tıklayın.

Nplate'in EPAR sürümünün tamamı için, buraya tıklayın.

Bu özetin son güncellemesi: 12-2008.