ilaçlar

Aldurazyme - laronidaz

Aldurazyme Nedir?

Aldurazyme, aktif madde laronidaz içeren infüzyon (flebosliz) için bir çözeltidir.

Aldurazyme ne için kullanılır?

Aldurazyme, hastalığın nörolojik olmayan tezahürlerinin (beyin veya sinirlerle ilgili olmayan) tedavisi için, doğrulanmış bir mukopolisakkaridoz I (MPS-I, α-L-iduronidaz eksikliği) tanılı hastalarda endikedir. MPS I, α-L-iduronidazın enzimatik aktivite seviyesinin normalden çok daha düşük olduğu nadir bir kalıtsal hastalıktır. Sonuç olarak, vücudun çoğunda organlarda biriken ve bunlara zarar veren belirli maddelerin (glikozaminoglikanlar) bozulması yoktur. MPS I'in nörolojik olmayan göstergeleri genişlemiş karaciğer, eklem zorluğu, hareket zorluğu ile sonuçlanan, akciğer hacminde azalma, kalp hastalığı ve göz hastalıkları olabilir. MPS'li hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Aldurazyme, 14 Şubat 2001'de yetim tıbbi bir ürün (nadir hastalıklar için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir. İlaç, sadece reçete ile alınabilir. tıbbi.

Aldurazyme nasıl kullanılır?

Aldurazyme tedavisi, MPS I veya diğer kalıtsal metabolik hastalıkları olan hastaların yönetiminde deneyimli bir doktor tarafından kontrol edilmelidir. Aldurazyme, resüsitasyon ekipmanının bulunduğu hastanelerde veya kliniklerde uygulanmalı ve alerjik reaksiyonları önlemek için infüzyondan önce başka ilaçlar da uygulanabilir. Aldurazyme haftada bir kez intravenöz infüzyon olarak uygulanmalıdır ve uzun süreli tedavi için endikedir.

Aldurazyme nasıl çalışır?

Aldurazyme'deki aktif madde, laronidaz, insan enzimi a-L-iduronidaz'ın bir kopyasıdır. "rekombinant DNA teknolojisi" olarak bilinen bir yöntemle üretilir: enzim, "enzim replasman tedavisi" olarak kullanılan laronidaz üretme kabiliyetine sahip bir genin (DNA) sokulduğu bir hücre tarafından üretilir. Bu, MPS I hastalarında eksik olan enzimin yerini almak anlamına gelir. MPS I'in semptomları öyle kontrol edilir ki, hastalar için yaşam kalitesini arttırır.

Aldurazyme üzerinde hangi çalışmalar yapıldı?

Aldurazyme 5 yaş ve üzeri 45 hastada plasebo (kukla tedavi) ile doğrulanmış mukopolisakkaridoz I (MPS-I) tanısı ile karşılaştırıldı. Ana etkililik ölçüsü zorlu hayati kapasite (CVF, bir pulmoner etkinlik ölçüsü) idi ve hasta hastalar altı dakika yürüyebildiler. Bu değerler 26 haftalık tedaviden önce ve sonra ölçülmüştür. Bundan sonra çalışma dört yıla kadar devam etti ve tüm hastalar Aldurazyme ile tedavi edildi. Aldurazyme, bir yaşına Aldurazyme verilen beş yaşın altındaki 20 çocukta incelenmiştir. Çalışma temel olarak ilacın güvenliğine odaklandı, ancak aynı zamanda idrardaki GAG seviyelerini ve karaciğerin boyutunu azaltma yeteneğini de ölçtü.

Aldurazyme'nin çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

Çalışma Aldurazyme'nin hem zorunlu hayati kapasiteyi (CVF) hem de hastaların 26 hafta sonra yürüyebilme yeteneklerini geliştirdiğini ve etkinin dört yıla kadar sürdürüldüğünü göstermiştir. Beş yaşından küçük çocuklarda, Aldurazyme idrardaki glikozaminoglikan seviyesini yaklaşık% 60 oranında düşürdü ve tedavi edilen çocukların yarısında çalışma sonunda normal boyutta bir karaciğer vardı.

Aldurazyme ile ilişkili risk nedir?

Aldurazyme ile görülen yan etkilerin çoğu, ilacın kendisinden ziyade infüzyonun neden olduğu reaksiyonlardır. Bazıları ciddi, ancak istenmeyen etkilerin sayısı zamanla düşme eğiliminde. Beş yaşından büyük hastalarda (on hastada birden fazla) görülen Aldurazyme'nin en sık görülen yan etkileri baş ağrısı, bulantı, karın ağrısı (mide ağrısı), döküntü, artropati (eklem dejenerasyonu), artraljidir. (Eklemlerde ağrı), sırt ağrısı, ekstremitelerde ağrı (el ve ayaklar), kızarma, pireksiya (ateş) ve infüzyon bölgesindeki reaksiyonlar. Beş yaşından küçük hastalarda en sık görülen yan etkiler kan basıncının artması, oksijen doygunluğunun azalması (akciğer fonksiyonunun etkinliğinin bir ölçüsü), taşikardi (artmış kalp hızı), pireksiya ve üşümedir. Aldurazyme ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın. Aldurazyme alan hastalar sıklıkla antikorlar (ilaca cevap olarak üretilen proteinler) geliştirir, ancak bu antikorların ilacın güvenliği ve etkinliği üzerindeki etkisi henüz tam olarak bilinmemektedir. Aldurazyme, laronidaz veya diğer eksipiyanlara karşı ciddi alerjik reaksiyonlara (anafilaktik reaksiyon gibi) sahip kişilerde kullanılmamalıdır.

Aldurazyme neden onaylandı?

İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Aldurazyme'in MPS I'nin semptomlarını etkili bir şekilde kontrol etmesine karar vermiştir. Komite, Aldurazyme'in yararlarının, hastalarda uzun süreli enzim replasman tedavisi risklerini ağır bastığına karar vermiştir. MPS I onaylandı. Komite tıbbi ürün için pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti. Aldurazyme'e "istisnai durumlarda" izin verildi, bu da nadir bir hastalığın tedavisinde kullanıldığı için ilaç hakkında daha ayrıntılı bilgi edinmenin mümkün olmadığı anlamına geliyor. Avrupa İlaç Ajansı her yıl mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve gerekirse bu özeti güncelleyecektir.

Aldurazyme için hala hangi bilgiler bekleniyor?

Aldurazyme üreten şirket, infüzyon reaksiyonlarını ve antikor gelişimini gözlemleyerek ilacı alan hastaları izleyecektir.

Diğer bilgiler:

Avrupa Komisyonu, Avrupa Birliği genelinde Aldurazyme için Genzyme Europe BV'ye 10 Haziran 2003 tarihinde geçerli bir pazarlama izni verdi. Pazarlama onayı, 10 Haziran 2008 tarihinde yenilenmiştir. Aldurazyme hakkındaki Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün bir özeti için, buraya tıklayın. Aldurazyme'in tam EPAR sürümü için buraya tıklayın .

Bu özetin son güncellemesi: 06-2009.