Carbaglu Nedir?
Carbaglu, carglumic acid denilen aktif maddeyi içeren bir ilaçtır. Dağılabilir bir tablet olarak mevcuttur. "Disperdibile", tabletlerin suda dağılabildiği (karıştırılabildiği) anlamına gelir.
Carbaglu ne için kullanılır?
N-asetillglutamat sentaz (NAGS) enzimi olmayan hastalarda hiperamonemi (kanda yüksek amonyak seviyesi) tedavisi için Karbağlu reçete edilir. Bu enzim normal olarak amonyağın metabolize edilmesine yardımcı olur. Enzim mevcut değilse, amonyak ayrıştırılamaz ve kanda birikir. Bu oldukça nadir görülen bir hastalıktır. Ciddi toplam NAGS eksikliği olan hastalar, doğumdan kısa bir süre sonra kanda hızla yüksek miktarda amonyak geliştirir. Kısmi NAGS eksikliği olan hastalıklar (hastalığın daha hafif bir şekli), enfeksiyon ya da viral hastalık gibi stresli bir olaydan sonra yaşamın herhangi bir zamanında hastalığın semptomlarını yaşayabilir.
NAGS eksikliği olan az sayıda hastaya verilen Carbaglu, 18 Ekim 2000'de yetim tıbbi bir ürün (nadir hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Carbaglu nasıl kullanılır?
Carbaglu ile tedavi, metabolik bozuklukların tedavisinde deneyimli bir doktor gözetiminde başlamalıdır. Tedavi, yaşamın ilk günü kadar erken başlayabilir. Başlangıçtaki günlük doz kilogram vücut ağırlığı başına 100 mg olmalıdır, ancak gerekirse 250 mg / kg'a kadar kullanılabilir. Kan, kandaki normal amonyak seviyelerini korumak için daha sonra ayarlanmalıdır; Günlük dozlar normal olarak 10 mg / kg ve 100 mg / kg arasındadır. Tabletler hastaya verilmeden önce az miktarda su içinde dağıtılmalıdır (karıştırılmalıdır). Kolaylıkla birbirine eşit iki yarıya bölünebilirler. İlaç hastanın ömrü boyunca uygulanmalıdır.
Carbaglu nasıl çalışır?
NAGS eksikliği olan kişiler, amonyağı parçalayamaz ve yok edemezler. Bu olduğunda, kanda amonyak birikmesi belirlenir, bu vücut için ve özellikle beyine toksiktir. Carbaglu, amonyağı parçalayabilen bir enzimi harekete geçiren N-asetillglutata çok benzer bir yapıya sahiptir. Bu nedenle Carbaglu, kandaki amonyak konsantrasyonlarını ve toksik etkilerini azaltarak, amonyağın ayrışmasını kolaylaştırır.
Carbaglu'da ne gibi çalışmalar yapıldı?
Carbaglu, 12'si NAGS eksikliğinden etkilenen ve ortalama üç yıl tedavi gören 20 hasta üzerinde çalışıldı. Diğer sekiz hasta, diğer nedenlerden dolayı hiperamonemi nedeniyle tedavi edildi. Şirket ayrıca, Carbaglu'nun etken maddesi ile tedavi edilen diğer dört hasta hakkında yayınlardan bilgi sundu.
Carbaglu'nun çalışmalar sırasında ne yararı oldu?
Çoğu hastada, Carbaglu ile tedavi, amonyak seviyelerinin normalleşmesine neden oldu. Carbaglu ile tedavi edilen hastalar diyet kısıtlamaları veya başka ilaçlar gerekmeden stabil kaldı.
Carbaglu ile ilişkili risk nedir?
Carbaglu ile en sık görülen yan etki (100'de 1-10 hastada görüldüğü gibi) terlemede artış. Carbaglu ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakınız.
Carbaglu, carglumik aside aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde veya diğer bileşenlerin hiçbirinde kullanılmamalıdır.
Carbaglu neden onaylandı?
NAGS eksikliği, potansiyel olarak yıkıcı sonuçları olan ve bunun için başka hiçbir benzer tedavi bulunmayan ciddi ve nadir bir hastalıktır. Sağlanan ilacın etkinliği ve güvenliği hakkındaki sınırlı bilgiye dayanarak, İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Carbaglu'nun kan amonyak seviyelerini normalleştirmede etkili olduğu sonucuna varmıştır. Komite, Carbaglu'nun yararlarının, NAGS eksikliği nedeniyle hiperamonemi tedavisinde risklerden ağır bastığına karar vermiş ve bu nedenle Carbaglu'ya pazarlama izni verilmesini önermiştir.
Carbaglu ilk olarak "istisnai koşullar" altında yetkilendirildi çünkü ilaç hakkında tam bir bilgi edinmek mümkün değildi, çünkü nadir bir hastalığı olan hastalara yönelikti. Şirket istenen ek bilgileri sağladığı için, "istisnai durumlarda" kısıtlaması 26 Haziran 2006’da düştü.
Carbaglu hakkında daha fazla bilgi
Avrupa Komisyonu, 24 Ocak 2003 tarihinde Carbaglu için Yetim Avrupa'ya Avrupa Birliği genelinde geçerli bir pazarlama izni verdi. Pazarlama izni 24 Ocak 2008 tarihinde yenilenmiştir.
Carbaglu'nun yetim durumunu kaydetmek için buraya tıklayın.
Carbaglu'nun EPAR versiyonunun tamamı için tıklayınız.
Bu özetin son güncellemesi: 04-2008.
