Nedir ve Galafold - Migalastat ne için kullanılır?
Galafold, Fabry hastalığı olan 16 yaş ve üstü hastaları tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Hastaların, normalde globotriaosilceramid (GL-3) adı verilen yağlı bir maddeyi dekompoze eden, alfa-galaktosidaz A adı verilen bir enzimin üretiminden sorumlu genin mutasyonlarını (varyasyonlarını) sunan nadir görülen bir kalıtsal hastalıktır. Fabry hastalığı olan hastalarda, bu enzim düzgün çalışmıyor. Sonuç olarak, GL-3, kalp ve böbrek hücreleri dahil olmak üzere vücudun çeşitli hücrelerinde parçalanamaz ve biriktirilemez.
Fabry hastalığı olan hasta sayısının az olması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Galafold, 22 Mayıs 2006'da "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır.
Galafold aktif madde migalastat içerir.
Galafold - Migalastat nasıl kullanılır?
Galafold sadece reçete ile alınabilir ve Fabry hastalığının teşhis ve tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından tedavi başlatılmalı ve izlenmelidir.
Galafold, kapsüller (123 mg) halinde bulunur. Önerilen Galafold dozu, yiyecek tüketiminden en az 2 saat önce veya sonra ağızdan alınan her gün bir kapsüldür.
Galafold, yalnızca alfa-galaktosidaz A geninde belirli mutasyonlara sahip hastalarda kullanılmalıdır.Daha fazla bilgi için, ürün özelliklerinin özetine bakın (ayrıca EPAR'ın bir parçası).
Galafold - Migalastat nasıl çalışır?
Galafold, bazı kararsız alkalagalactosidase A formlarına bağlanan ve enzimi stabilize eden aktif bileşen migalastat içerir. Bu, enzimin, GL-3'ü parçalayabileceği hücre alanlarına taşınmasına izin verir.
Galafold - Migalastat'ın çalışmalar sırasında gösterdiği fayda nedir?
Galafold, Fabry hastalığı olan toplam 127 hastayı kapsayan iki ana çalışmada incelenmiştir.
Galafold'u 67 hastada plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştıran ilk çalışma, tedaviye yanıt veren hastaların oranını değerlendirdi (böbreklerde GL-3 birikintilerinin en az% 50'sinin azalması olarak tanımlandı) . Genel olarak, Galafold, GL-3 mevduatının azaltılmasında plasebodan daha etkili değildi; ancak, yalnızca Galafold ile tedavi edilebilecek genetik mutasyonları olan hastaları içeren diğer analizler, hastaların 6 ay tedaviden sonra plaseboya göre daha iyi cevap verdiğini gösterdi.
İkinci çalışmada, 60 hastadan Galafold ile eksik enzim için iki ikame edici tedavi olan agalsidaz alfa ve agalsidaz beta maddeleri karşılaştırıldı. Ana etkililik ölçüsü, 18 aylık tedaviden sonra hastaların böbrek fonksiyonlarındaki değişiklikti. Bu çalışmada Galafold, hastanın böbrek fonksiyonunu stabilize etmede enzim replasman tedavisi kadar etkiliydi.
Galafold - Migalastat ile ilişkili risk nedir?
Galafold'un (10 kişiden yaklaşık 1'ini etkileyebilecek) en yaygın yan etkisi baş ağrısıdır.
Galafold ile bildirilen tüm kısıtlamaların ve yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Galafold - Migalastat neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Galafold'un menfaatlerinin risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması için onaylanması önerilmiştir. Komite, Galafold'un sınırlı sayıda hastada çalışıldığını, ancak mevcut kanıtların bu kadar nadir bir hastalık için yeterli kabul edildiğini belirtti. CHMP, Galafold'un oral yoldan alındığını ve bunun, damar içine infüzyon (damlama) yoluyla verilen enzim değiştirme terapisi gibi diğer yetkili tedavilere göre bir avantaj olabileceğini düşündü. Güvenlik gelince, Galafold iyi tolere edildi.
Galafold - Migalastat'ın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Galafold'un mümkün olduğunca güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Galafold'un paket broşürüne güvenlik bilgileri dahil edilmiştir.
Galafold - Migalastat hakkında daha fazla bilgi
Galafold’un EPAR’ının tamamı için Ajansın web sitesini ziyaret edin: ema.europa.eu/Find tıp / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Galafold ile tedavi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Galafold ile ilgili Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/Fid ilacı / İnsan ilaçları / Nadir görülen hastalığın belirlenmesi.
