Exjade - deferasirox

Exjade Nedir?

Exjade, aktif bileşen olarak deferasiroks içeren tıbbi bir üründür. İlaç, su gibi bir sıvıda çözünen, hastanın içebileceği bir süspansiyon oluşturan beyaz, yuvarlak, dağılabilir tabletler halinde temin edilebilir. Her bir tablet 125 mg, 250 mg veya 500 mg deferasiroks içerir.

Exjade ne için kullanılır?

Exjade, sık kan nakli nedeniyle, kronik aşırı demir yükü (vücutta aşırı demir) olarak bilinen bir durumun tedavisi için endikedir.

Exjade, sıklıkla kan transfüzyonu geçirmeleri gereken beta talasemi majör denilen kalıtsal bir hastalıktan muzdarip hastaların (altı yaşın üzerindeki) vücudundaki demir miktarını azaltmak için kullanılır. Beta talasemi majörlü hastalar, yeterli miktarda hemoglobin (kırmızı kan hücrelerinde bulunan, vücutta oksijen taşıyan protein) üretemez ve bu nedenle sık kan nakli gerektirir. "Sık transfüzyonlar" ayda bir kilogram vücut ağırlığı başına en az 7 ml konsantre kırmızı kan hücresi anlamına gelir.
Eksjade, deferoksamin (kronik aşırı demir yükünün tedavisinde kullanılan başka bir ilaç) ile yapılan tedavinin, başka tip anemi hastalarında, iki ila beş yaş arası çocuklarda ve beta talasemili hastalarda kontrendike veya yetersiz olduğu durumlarda da belirtilmektedir. Nadiren transfüzyon alan hastalar.

Kronik aşırı demir yükü olan hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık nadir görülür. Exjade, 13 Mart 2002 tarihinde bir "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Exjade nasıl kullanılır?

Exjade ile tedavi, sık kan nakli nedeniyle kronik aşırı demir yükünün tedavisinde deneyimli doktorlar tarafından başlatılmalı ve sürdürülmelidir. Sadece böbrek fonksiyon bozukluğu olmayan hastalar Exjade ile tedavi edilebilir. Tedavi hastaya kilogram vücut ağırlığı başına yaklaşık 100 ml konsantre kırmızı kan hücresi transfüzyonundan sonra veya aşırı demir yükü belirtileri olduğunda (yani ferritin seviyeleri olduğunda) başlar

demiri biriktiren protein olan serum, litre başına 1 mg'ı aşmaktadır). Tedavi normal olarak vücut ağırlığının kilogramı başına 20 mg'lık bir dozla başlar. Hastanın maruz kaldığı transfüzyonlara bağlı olarak, 10 mg veya 30 mg / kg'lık başlangıç dozları da kullanılabilir. Bu dozlar daha sonra gerekirse, hastanın tepkisine bağlı olarak gerekirse her üç ila altı ayda bir ayarlanır.

Exjade her gün, tercihen aynı anda, boş bir mideyle (yemekten en az 30 dakika önce) alınmalıdır. Dozu oluşturan her konsantrasyondaki tabletlerin sayısı hastanın vücut ağırlığına göre hesaplanır. Tabletler, hastanın içebileceği bir süspansiyon elde etmek için bir bardak su veya meyve suyunda karıştırılarak eritilir.

Exjade nasıl çalışır?

Hastalar anemiyi tedavi etmek için tekrarlanan transfüzyonlar aldıklarında, transfüzyon edilen kırmızı kan hücreleri vücuda demir verir. Bununla birlikte organizma, fazla demiri uzaklaştırmanın doğal bir yoluna sahip değildir; bu nedenle birikme eğilimindedir ve zamanla kalp veya karaciğer gibi önemli organlara zarar verebilir. Exjade'deki aktif bileşen, deferasirox, bir "demir şelatörüdür". Vücutta mevcut olan demire bağlanır, "dışlayıcı maddeler yoluyla vücuttan atılabilen" şelat "adı verilen bir bileşik oluşturmak için. Bu aşırı demir yüklenmesinin düzeltilmesine ve aşırı demirden kaynaklanan hasarların önlenmesine yardımcı olur.

Exjade üzerinde ne gibi çalışmalar yapıldı?

Exjade'in etkileri, insanlarda incelenmeden önce deneysel modellerde test edilmiştir. Ana etkinlik çalışması, beta talasemi majörlü 591 hastada (altı yaşın altındaki 16 ve 56 yaş altı çocukların yaklaşık yarısı) Exjade'i deferoxamin ile karşılaştırmıştır. Araştırmada hem doktor hem de hasta kullanılan ilacın farkındaydı. Bunun nedeni, Exjade oral yoldan uygulanırken, gece boyunca deri altı infüzyonuyla (cilt altına çok yavaş bir şekilde yapılan bir enjeksiyon) deferoksaminin alınmasıdır. Etkililik, ilaçlarla tedavi edildikten bir yıl önce ve sonra karaciğerdeki demir seviyelerine bakarak ölçülmüştür.

Ek bir çalışma, beta talasemi majör ve diğer anemi tipleri de dahil olmak üzere, deferoksamin ile tedavi edilemeyen 184 hastada Exjade'in etkinliğini göstermiştir.

Exjade'ın çalışmalar sırasında ne yararı oldu?

Ana çalışmanın sonunda, Exjade alan hastaların% 53'ü deferoksamin ile tedavi edilen hastaların% 66'sına kıyasla tedaviye yeterli yanıt gösterdi. Bu, Exjade'in karşılaştırma ilacı kadar etkili olamayabileceği anlamına gelir. Bununla birlikte, çalışmanın başında karaciğerde özellikle yüksek düzeyde demir bulunan ve karşılaştırılabilir miktarda Exjade veya deferoksamin alan 381 hasta dikkate alındığında her iki ilaç da etkili olmuştur. Bu çalışmada, altı yaşın altındaki hastalar, Exjade'ın bu yaş grubundaki güvenliğini ve etkinliğini kanıtlamak için çok azdı.

Ek çalışmada, deferoksamin ile tedavi edilemeyen hastaların yarısından fazlası, iki ila beş yaşları arasındaki hastalar da dahil olmak üzere, bir yıl sonra Exjade ile tedaviye cevap verdi.

Exjade ile ilişkili riskler nelerdir?

Exjade ile en sık görülen yan etki (10'da 1'den fazla hastada görülüyor) kandaki kreatinin artışıdır (böbrek problemlerinin bir belirteci ). Exjade ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için lütfen paket broşürüne bakın.

Eksjade, deferasiroks ya da başka bir eksipiyana aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde ve kreatinin klirensi (böbreğin kanda mevcut kreatinin salgılaması yeteneğinin bir ölçüsü) dakikada 60 ml'nin altında olan insanlarda kontrendikedir. Diğer demir şelatlayıcılarla birlikte kullanılmamalıdır.

Exjade ile tedaviye başlamadan önce ve tıbbi ürün ile tedavi sırasında düzenli olarak hastaların böbrek ve karaciğer fonksiyonlarının kan testleri ile kontrol edilmesi çok önemlidir. Hasta böbrek veya karaciğer hastalıkları geliştirirse, doz kesilmelidir veya tedavi kesilmelidir. Exjade, karaciğer hastalığı olan kişilerde kontrendikedir çünkü bu hastalarda test edilmemiştir.

Exjade neden onaylandı?

İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Exjade'in beta talasemi majörlü hastalarda sık kan nakli nedeniyle kronik aşırı demir yükünün tedavisinde risklerden ağır bastığına karar verdi. Daha az transfüzyon alan hastalarda, Exjade, kullanılamadığında veya yetersiz olduğunda deferoksamine bir alternatiftir. Bu nedenle, Komite bu tıbbi ürün için pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti.

Exjade'ın güvenli kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Exjade'ı sağlamaktan sorumlu olan şirketin, reçete sırasında, özellikle hastanın sağlığını izlemenin gerekliliğinin farkında olmalarını sağlamak için pazarlama sırasında dağıtılacak doktorlar için bir dosya hazırlaması gerekmektedir. yol böbrek fonksiyonu. Şirket ayrıca hastalar için benzer bir dosya hazırlayacaktır.