Naglazyme - galsulfase

Naglazyme Nedir?

Naglazyme infüzyon için bir çözümdür (damar içine damlama). Aktif madde galsülfaz içerir.

Naglazyme ne için kullanılır?

Naglazyme, mukopolisakkaridoz VI (MPS VI veya Maroteaux-Lamy sendromu) hastalarının tedavisinde kullanılır. Bu hastalığa, glikozaminoglikanlar (GAG) olarak bilinen vücuttaki maddelerin ayrışması için gerekli olan arilsülfataz B adı verilen bir enzim eksikliği neden olur. Enzim mevcut değilse, GAG'lar ayrıştırılamaz ve hücrelerde birikemez. Hastalığın belirtileri ortaya çıkmakta, aralarında en belirgin olanı kısa boy, büyük baş ve yürüme zorluğudur. Hastalık genellikle bir ila beş yaş arası çocuklarda teşhis edilir.

MPS VI'lı hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık "nadir" olarak kabul edilir; Naglazyme, 14 Şubat 2001 tarihinde bir "yetim ilaç" (nadir hastalıklar için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

Naglazyme nasıl kullanılır?

Naglazyme ile tedavi, MPS VI veya benzer hastalıkları olan hastaların yönetiminde deneyimli bir doktor tarafından denetlenmelidir. Tıbbi acil bir durumda, resüsitasyon ekipmanının mevcudiyeti durumunda uygulanmalıdır.

Naglazyme haftada bir kez dört saatlik bir infüzyon şeklinde verilir. Her infüzyondan önce, hastalar alerjik reaksiyon riskini azaltmak için bir antihistamin almalıdırlar ve ayrıca ateşi önlemek için bir ilaç alabilirler. Beş yaşın altındaki hastalar Naglazyme'deki ana çalışmaya dahil edilmemiş olsalar da, ağır bir MPS VI formundan muzdarip gibi tedavi edilmeleri önemlidir.

Naglazyme nasıl çalışır?

Naglazyme, bir enzim replasman tedavisidir. Enzim yerine koyma tedavisi, hastalardan mahrum kaldıkları enzimi sağlar. Naglazyme'deki galsufase'deki aktif madde, insan enzim arilsülfataz B'nin bir kopyasıdır. Naglazyme, GAG'lerin parçalanmasına ve hücrelerde birikimlerini bloke etmesine yardımcı olur. Bu, bu hastalığı olan kişilerin yürüyebileceği mesafeyi de içeren MPS VI'nın semptomlarını iyileştirebilir. Galsülfaz, "rekombinant DNA teknolojisi" olarak bilinen bir yöntemle üretilir: içinde enzimi üretebilen bir genin (DNA) sokulduğu bir hücreden oluşur.

Naglazyme üzerinde hangi çalışmalar yapıldı?

Naglazyme, bir ana çalışmada plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırıldı ve beş ila 29 yaşları arasında MPS VI'lı 39 hasta vardı. Etkinliğin ana ölçüsü, 24 haftalık tedaviden sonra hastaların yürüyebilecekleri mesafeydi.

Naglazyme'nin çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

Naglazyme, plasebodan daha etkiliydi. 24 haftalık tedaviden sonra ortalama mesafe

12 dakika içinde yürüyüş Naglazyme ile tedavi edilen hastalarda 109 metre, plasebo ile tedavi edilenlerde 18 metre artmıştır.

Naglazyme ile ilişkili risk nedir?

Çalışmalarda, Naglazyme ile en sık görülen yan etkiler (10 hastada 1'den fazla hastada görülüyor) kulak ağrısı, dispne (nefes alma zorluğu), genel ağrılar ve infüzyon reaksiyonları (ateş, üşütme, döküntü ve ürtiker). Naglazyme ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Naglazyme, galsülfaza veya diğer bileşenlerden herhangi birine karşı aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.

Naglazyme neden onaylandı?

İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), plasebo ile tedavi edilen hastalarla karşılaştırıldığında, MPS VI'lı hastalarda Naglazyme ile tedavinin, örneğin, hareket kabiliyeti gibi faydalar sağladığını tespit etmiştir. Naglazyme, MPS VI'nın semptomlarını sadece hafifçe iyileştirir; bu ciddi bir hastalık olduğundan ve bu hastalığı olan hastaların çoğunluğu için alternatif bir tedavi olmadığından, CHMP, Naglazyme'nin tanı konulan hastalarda uzun süreli enzim replasman tedavisi ile ilgili risklerinden daha ağır basacağını düşünmüştür. MPS VI tarafından onaylandı. Komite Naglazyme için pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti. Naglazyme "istisnai koşullar" altında yetkilendirildi. Bu, hastalık nadir olduğu için Naglazyme hakkında tam bilgi edinmenin mümkün olmadığı anlamına gelir. Avrupa İlaç Ajansı, tıpta bulunabilecek her yeni bilgiyi yıllık olarak gözden geçirecek ve gerekirse, bu özet güncellenecektir.

Naglazyme hakkında hala hangi bilgiler bekleniyor?

Naglazyme yapan şirket, hamile ve emziren kadınlarda ve beş yaşın altındaki çocuklarda Naglazyme'nin uzun vadeli etkinliğini ve güvenliğini araştırmak için çalışmalar yürütüyor; tedaviye cevabı etkileyebilecek Naglazyme alımına cevap) ve ilacın yan etkilerini kontrol edin. Ek olarak, imalatçı firma uzun vadede hastalara düzenli olarak verilecek en uygun dozu belirlemek için çalışmalar yürütmektedir.

Naglazyme ile ilişkili riski azaltma önlemleri nelerdir?

Naglazyme'i üreten şirket, tedavi edilen hastalardan gerekli tüm verileri toplayarak, ilacın güvenliğini ve uzun vadeli etkinliğini izlemek için bir plan benimsemiştir.