Elocta - Efmoroctocog alfa

Nedir ve Elocta - Efmoroctocog alfa nedir?

Elocta, hemofili A hastalarında (faktör VIII eksikliğinin neden olduğu kalıtsal bir kanama bozukluğu) hastalarda kanamanın tedavisi ve önlenmesinde kullanılır. İçinde bulunan aktif madde efmoroctocog alfa'dır.

Elocta - Efmoroctocog alfa nasıl kullanılır?

Elocta, enjeksiyon için bir çözeltinin hazırlanmasında kullanılabilecek bir toz ve çözücü olarak mevcuttur. Damar içine enjeksiyon birkaç dakika sürer. Tedavinin dozu ve süresi ilacın önleyici veya iyileştirici kullanımına, hemofili ciddiyetine, kanamanın kapsamına ve konumuna ve hastanın sağlığına ve kilosuna bağlıdır.

Elocta sadece reçete ile alınabilir ve hemofili tedavisinde tecrübesi olan bir doktor gözetiminde tedaviye başlanması gerekir. Daha fazla bilgi için ürün özelliklerinin özetine bakın (ayrıca EPAR'ın bir parçası).

Elocta - Efmoroctocog alfa nasıl çalışır?

Hemofili A hastaları normal kan pıhtılaşması için gerekli bir protein olan faktör VIII'de eksiktir ve sonuç olarak kolayca kanamaya eğilimlidirler. Elocta'daki efmoroctocog alfa'daki aktif madde, insan faktör VIII ile aynı şekilde vücuda etki eder. Kan pıhtılaşmasını destekleyen ve pıhtılaşma bozukluğunun geçici kontrolünü sağlayan eksik faktör VIII'in yerine geçer.

Elocta - Efmoroctocog alfa'nın çalışmalar sırasında gösterdiği fayda nedir?

Elocta üzerinde yapılan iki ana çalışma, ilacın kanama ataklarının hem önlenmesinde hem de tedavisinde etkili olduğunu göstermiştir.

Hemofili A olan 165 erişkin hastayı kapsayan bir çalışmada, Elocta'yı kişiselleştirilmiş bir koruyucu tedavi olarak alan hastalarda, önceki tedaviyi almayan hastalarda yıllık 37 bölümle karşılaştırıldığında, yılda yaklaşık 3 kanama dönemi vardı. Ek olarak, kanama sırasında, Elocta ile tedavi, vakaların% 78'inde "mükemmel" veya "iyi" olarak değerlendirildi;% 87'lik kanama bölümleri, tek bir enjeksiyondan sonra düzeldi.

69 çocuğun yaptığı bir çalışmada Elocta eşit derecede etkiliydi: ortalama olarak her yıl 2 kanama olayı ve vakaların% 81'inde tek bir enjeksiyondan sonra çözüldü.

Elocta - Efmoroctocog alfa ile ilişkili risk nedir?

Elocta, yalnızca nadiren aşırı duyarlılık (alerjik) reaksiyonlar üretmiştir: bunlardan bazıları şunlardır: yüzün şişmesi, döküntüler, kovanlar, göğüste sıkışma ve solunum zorluğu, enjeksiyon bölgesinde yanma ve ağrı, titreme, sıcak basması, her şeyde kaşıntı vücut, migren, düşük tansiyon, uyuşukluk, bulantı, huzursuzluk ve hızlı kalp atışı. Bazı durumlarda, bu reaksiyonlar şiddetli biçimde ortaya çıkabilir.

Ayrıca bazı hastaların faktör VIII'e karşı inhibitör (antikor) geliştirmesi riski vardır ve bu nedenle ilaç artık etkili olmayabilir ve kanama üzerinde kontrol kaybına neden olabilir.

Elocta ile olan yan etkilerin ve kısıtlamaların tamamı için lütfen paket broşürüne bakın.

Elocta - Efmoroctocog alfa neden onaylandı?

Araştırmalar Elocta'nın hemofili A hastalarında kanama ataklarının önlenmesinde ve tedavisinde etkili olduğunu ve güvenlik profilinin bu tür ilaçlar için beklenenin doğrultusunda olduğunu göstermektedir. Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP) bu nedenle faydalarının risklerden ağır basacağına ve AB'de kullanılmasını önerdiğine karar vermiştir.

Elocta - Efmoroctocog alfa'nın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Elocta'nın mümkün olduğu kadar güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından alınacak uygun önlemleri içeren ürün özelliklerinin özeti ve Elocta paket broşürüne güvenlik bilgisi eklendi.