Myozyme - alglucosidase alfa

Myozyme nedir?

Myozyme, infüzyon için bir çözeltinin hazırlanması için bir toz formunda gelir (damar içine damlar). İlaç aktif madde alglucosidase alfa içerir.

Myozyme ne için kullanılır?

Myozyme, nadir görülen kalıtsal bir hastalık olan Pompe hastalığına sahip hastaları tedavi etmek için kullanılır. Bu hastalığı olan hastalarda, alfa-glukosidaz denilen bir enzimin eksikliği gözlenir. Bu enzim normal olarak glikojeni (bir karbonhidrat) glikoza dönüştürür. Bu enzim eksikse, glikojen bazı dokularda, özellikle diyafram (akciğerlerin altındaki ana solunum kası) dahil olmak üzere kalp ve kaslarda birikir. Aşamalı glikojen birikimi, genişlemiş kalp, nefes almada zorluk ve kas zayıflığı gibi çeşitli belirti ve semptomların nedenidir. Bu hastalık doğumda kendini gösterebilir, ancak daha sonra. Geç başlangıçlı bu form için Myozyme'in faydaları kanıtlanmamıştır.

Pompe hastalığına sahip hasta sayısının az olması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Myozyme 14 Şubat 2001'de "yetim ilaç" (nadir hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bir ilaç) olarak tanımlanır.

İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Myozyme nasıl kullanılır?

Bu tıbbi ürünün kullanımı, Pompe hastalığının veya aynı türden diğer kalıtsal hastalıkların yönetiminde deneyimli bir doktor tarafından denetlenmelidir.

Myozyme her iki haftada bir verilen kilogram vücut ağırlığı başına 20 mg infüzyon olarak kullanılır. İlk infüzyon hızı saatte 1 mg / kg'dır, maksimum 30 mg / saat / saat hızına ulaşılana kadar her 30 dakikada bir 2 mg / kg / saat kademeli artışla. Myozyme çocuklara, ergenlere, yetişkinlere ve yaşlılara verilebilir.

Myozyme nasıl çalışır?

Myozyme, hastalara mahrum kaldıkları enzimi sağlamak için kullanılan bir terapi olan bir enzim replasman tedavisidir. Myozyme, Pompe hastalığına sahip olmayan kişilerde bulunan insan alfa-glukosidaz enziminin yerini almaktadır. Myluyme içindeki alfacosidase alfa aktif maddesi, "rekombinant DNA teknolojisi" adı verilen bir yöntemle üretilen insan enziminin bir kopyasıdır: enzim, bir genin (DNA) tanıtıldığı bir hücre tarafından üretilir. Enzimi üretme yeteneğine sahiptir. Bu ikame edici enzim, hücrelerde birikmesini önleyerek glikojenin bozulmasını desteklemektedir.

Myozyme üzerinde hangi çalışmalar yapıldı?

Myozyme, toplam 39 yenidoğan ve Pompe hastalığına sahip çocukları içeren iki ana çalışmanın konusu olmuştur. Bu hastalar, tedavi edilmemiş ve çalışmalarda yer almayan, Pompe hastalığına sahip hastaların "tarihsel bir karşılaştırma grubu" ile karşılaştırıldı. Etkinliğin ana göstergeleri sağ kalan hasta sayısı ve solunum gerektirmeyen hasta sayısıydı.

Diğer çalışmalar geç başlangıçlı hastalığı olan 15 hastadaki Myozyme'in etkisini analiz etmiştir.

Çalışmalar sırasında Myozyme'in yararı ne oldu?

6 aydan küçük çocuklarla yapılan ilk ana çalışmada, Myozyme ile tedavi edilen 18 hastanın hepsinde 18 aylıkken hayattaydı ve 15'inde ventilasyon gerekmedi, ancak karşılaştırma grubundaki 42 hastadan sadece biri tarihçi 18 aylıkken hayattaydı. Sonuçlar, altı ay ila üç buçuk yaş arasındaki çocuklar üzerinde yapılan diğer bir çalışma ile doğrulandı.

Geç başlangıçlı hastalıkta, Myozyme'in etkisinin değişken olduğu ve ölçülmesi daha zor olduğu kanıtlanmıştır. Bu tür hastalıklarda, çalışmalar net bir fayda göstermemiştir.

Myozyme ile ilişkili risk nedir?

Çalışmalar sırasında Myozyme'nin (10 hastada 1'den fazla hasta) en sık görülen yan etkileri taşikardi (artmış kalp hızı), kızarma (kızarma), öksürük, taşipne (artan solunum hızı), kusma, ürtiker ( kaşıntı ile döküntü), döküntü (döküntü), pireksi (ateş) ve azalmış oksijen satürasyonu (kandaki oksijen seviyelerinin azalması). Myozyme ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Myozyme alan hastalar, antikorlar (Myozyme'ye cevap olarak üretilen proteinler) geliştirebilirler. Bu antikorların Myozyme'in güvenliği ve etkinliği üzerindeki etkisi henüz net değildir.

Myozyme, alfa veya diğer bileşenlerin herhangi birini alglucosidase aşırı duyarlı (alerjik) olan kişilerde kullanılmamalıdır.

Myozyme neden onaylandı?

İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Myozyme'in yararlarının, Pompe hastalığı (alfa-glukozidaz eksikliği) tanısı doğrulanmış olan hastalarda uzun vadeli enzim replasman tedavisi için risklerden ağır bastığına karar vermiştir. Komite, Myozyme için pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti.

Myozyme için hangi bilgiler hala bekleniyor?

Şirket, hastalığın geç başlangıç şekli olan hastalarda Myozyme'in etkisini incelemeye devam edecektir.

Myozyme'in güvenli kullanımını sağlamak için alınan önlemler

Myozyme yapan şirket, öncelikle Myozyme alan hastalarda antikorların gelişimini izleyerek, Pompe hastalığından muzdarip tüm insanların bir sicilini oluşturarak ve ilaçların güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir plan hazırlıyor. Doktorlar, hastaların infüzyona olası reaksiyonlarının farkındadır.