Kanuma - Sebelipase alfa

Kanuma - Sebelipase alfa nedir?

Kanuma, lizozomal asit lipaz eksikliği olan, her yaştaki hastaların tedavisinde, hücrelerde yağları metabolize etmek için gerekli olan lizozomal asit lipaz denilen bir enzim eksikliğinden kaynaklanan kalıtsal bir hastalık olarak kullanılan bir ilaçtır. Bu enzim olmadığında veya sadece çok düşük miktarlarda bulunduğunda, vücut hücrelerinde yağlar birikir ve bu da büyüme eksikliği ve karaciğer hasarı gibi semptomlara neden olur.

Lizozomal asit lipaz eksikliğinden etkilenen hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Kanuma, 17 Aralık 2010'da "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır.

Kanuma aktif madde sebelipaz alfa içerir.

Kanuma - Sebelipase alfa nasıl kullanılır?

Kanuma ile tedaviyi, lizozomal asit lipaz eksikliği, diğer metabolik bozukluklar veya karaciğer hastalığının tedavisinde deneyimli bir doktor takip etmelidir. Tedavi, tıbbi acilleri (şiddetli alerjiler dahil) yönetebilen uygun şekilde eğitilmiş bir sağlık uzmanı tarafından uygulanmalıdır. İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Kanuma, infüzyon çözeltisi için bir konsantre olarak bulunur (damar içine damlar). Önerilen doz, her iki haftada bir kez uygulanacak, kilogram vücut ağırlığı başına 1 mg'dır. İnfüzyon 1-2 saat sürmelidir.

Altı aydan hızlı ilerleyen hastalığın altındaki hastalarda, her iki hafta yerine haftada bir kez 1 mg / kg vücut ağırlığı uygulanır; Bu deneklerde, tedaviye verilen cevaba bağlı olarak doz haftada bir kez 3 mg / kg vücut ağırlığı kadar arttırılabilir.

Kanuma ile tedaviye tanı konulduktan sonra en kısa sürede başlanmalı ve uzun vadede devam edilmelidir.

Kanuma - Sebelipase alfa nasıl çalışır?

Kanuma'daki aktif madde, sebelipaz alfa, lizozomal asit lipaz eksikliği olan hastalarda eksik olan enzimin bir kopyasıdır. Sebelipase alfa, yağ enziminin yerini alır, yağların metabolizmasına katkıda bulunur ve vücut hücrelerinde birikimlerini durdurur.

Çalışmalarda Kanuma - Sebelipase alfa'nın yararı ne oldu?

Kanuma, lizozomal asit lipaz eksikliği olan hastalarda yapılan iki ana çalışmada incelenmiştir. İlk çalışma, büyüme eksikliği olan dokuz küçük çocuğu veya yaşamın ilk altı ayında hastalığın hızlı ilerleyişinin diğer işaretlerini içermiştir. Çalışma Kanuma ile tedavi edilen dokuz çocuktan altısının bir yaşına ulaştığını gösterdi. Hayatta kalan altı çocuğun hepsinde de büyüme iyileşmeleri gözlenmiştir.

66 hasta (çocuklar ve yetişkinler) içeren ikinci çalışma, Kanuma'yı plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırdı. Temel etkinlik ölçüsü, beş aylık tedavi sonrasında normal olarak ALT denilen bir karaciğer enzimi seviyesinin gözlendiği hastaların oranıydı. ALT enzimlerinin yüksek seviyeleri karaciğer hasarının bir işaretidir. Bu çalışmada, Kanuma ile tedavi edilen deneklerin% 31'inde (36 hastadan 11'inde) plasebo verilen deneklerin% 7'sinde (30'un 2'si) normal ALT enzimleri saptanmıştır.

Kanuma - Sebelipase alfa ile ilişkili risk nedir?

Kanuma'nın (100 hastadan yaklaşık 3'ünü etkileyebilecek) en sık görülen yan etkileri, göğüs gerginliği, kızarık gözler, göz kapaklarının şişmesi, nefes almada zorluk, kovanlar, şişme, kızarma dahil olmak üzere şiddetli alerjik reaksiyonların belirtileri ve semptomlarıdır. ısı, burun akıntısı, taşikardi ve solunum sıkıntısı. Özellikle küçük çocuklarda ilaca karşı antikorlar da bildirilmiştir. Bu durumda, Kanuma etkili bir şekilde hareket etmeyebilir. Kanuma ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Kanuma, bir kesinti sonrasında tedavinin yeniden başlamasıyla nükseden aktif maddeye hayati tehlike oluşturan alerjik reaksiyonlar yaşayan hastalarda kullanılmamalıdır. Ayrıca, yumurtalara veya Kanuma'nın herhangi bir bileşenine potansiyel olarak ölümcül alerjisi olan hastalara verilmemelidir.

Kanuma - Sebelipase alfa neden onaylandı?

Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Kanuma'nın menfaatlerinin risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması için onaylanması önerildi. Komite, lizozomal asit lipaz eksikliği için etkili tedavilerin bulunmadığını ve hızla ilerleyen hastalığı olan küçük çocuklarda yüksek ölüm oranını dikkate almıştır. CHMP, Kanuma'nın küçük çocuklarda hayatta kalma konusunda önemli gelişmeler sağladığını ve her yaştaki bireylerde hastalığın semptomlarını hafifletmede etkili olduğu düşünülmüştür. Güvenliğe gelince, önemli bir sorun tespit edilmezken, istenmeyen istenmeyen etkiler nadir veya yönetilebilirdi. Bununla birlikte, ilacın uzun vadeli yararları ve güvenliği hakkında daha fazla veriye ihtiyaç vardır.

Kanuma - Sebelipase alfa'nın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Kanuma'nın mümkün olduğunca güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetimi planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Kanuma paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.

Ek olarak, Kanuma'yı pazarlayan şirket, hızla ilerleyen hastalığı olan bebeklerde bir çalışma yürütmektedir ve Kanuma'nın faydaları ve güvenliği hakkında daha fazla bilgi edinmek için her yaştan hastanın, özellikle riske ilişkin olarak bir kayıt defteri oluşturacaktır. alerjik reaksiyonların ve ilaca karşı antikorların gelişmesi. Şirket ayrıca Kanuma'yı reçete edebilecek, hastaları kayıt defterine kaydettirmeye ve antikor gelişimi için hastaları nasıl izleyebileceklerini ve ağır alerjik reaksiyonlar yaşayanları nasıl yöneteceklerini belirten tüm hekimlere bilgi materyali sağlayacaktır.