Cerdelga - eliglustat nedir ve ne için?
Cerdelga, tip 1 Gaucher hastalığı olan erişkin hastaların uzun süreli tedavisi için belirtilen bir ilaçtır Gaucher hastalığı, glukoserebrosidaz (beta-glukosidaz asit de denir) olarak adlandırılan bir enzim eksikliğinin gözlendiği nadir bir kalıtsal hastalıktır. normal şartlar altında, glukosilseramid (veya glukoserebrosit) olarak adlandırılan bir yağı metabolize eder. Enzimin yokluğunda, yağ vücutta, genellikle karaciğerde, dalakta ve kemiklerde birikir. Sonuç, hastalığın tipik belirtileridir: anemi (düşük kırmızı kan hücrelerinin sayısı), yorgunluk, morarma ve kanama eğilimi, genişlemiş dalak ve karaciğer, kemik ağrısı ve kırıkları. Cerdelga, normalde karaciğeri, dalağı ve kemikleri etkileyen şekli olan tip 1 Gaucher hastalığı olan hastalarda kullanılır. Normal hızda (yani "orta" veya "kapsamlı" metabolizörler) veya düşük hızda ("yavaş metabolizörler") metabolize eden kişilerde kullanılır. Gaucher hastalığı olan hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Cerdelga, 4 Aralık 2007'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır. Cerdelga, aktif bileşen eliglustat içerir.
Cerdelga - eliglustat nasıl kullanılır?
Cerdelga, ağızdan alınacak kapsüller (84 mg) halinde bulunur. İlaç sadece reçete ile alınabilir ve tedaviye Gaucher hastalığının tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından başlanmalı ve takip edilmelidir. Cerdelga ile tedaviye başlamadan önce, tıbbi ürünün metabolizma hızını hasta organizmasında (yani yavaş, orta veya yoğun metabolizör olup olmadıklarını belirlemek için) test etmek gereklidir. Tıbbi ürün, onu çok yüksek oranda metabolize eden hastalara ("ultra hızlı metabolizörler" olarak adlandırılır) veya tıbbi ürünü metabolize etme kabiliyetine sahip olmayan veya metabolizma hızının bir metabolit ile belirlenemediği deneklere uygulanmamalıdır. özel test Önerilen Cerdelga dozu, normalize metabolize aktivitesi olan (orta veya yoğun metabolizörler) hastalarda günde iki kez bir kapsüldür. Organizması yavaş yavaş ilacı metabolize eden hastalarda (yavaş metabolizörler), önerilen doz günde bir kez bir kapsüldür. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Cerdelga - eliglustat nasıl çalışır?
Eliglustat olan Cerdelga'daki aktif madde, glukosilseramid üretiminde yer alan bir enzimin etkisini bloke ederek çalışır. Bu yağın dalak, karaciğer ve kemik gibi organlarda birikmesi, Tip 1 Gaucher hastalığının semptomlarından sorumlu olduğundan, üretimini azaltmak, bu nedenle daha iyi sonuç veren bu tür organlarda birikimini sınırlandırmaya katkıda bulunur.
Cerdelga - eliglustat'ın çalışmalar sırasında gösterdiği fayda nedir?
Cerdelga'nın Gaucher hastalığının tedavisinde iki ana çalışmada etkili olduğu gösterilmiştir. Öncelikle dalak büyüklüğündeki azalmayı inceleyen ilk çalışmaya, daha önce tip 1 Gaucher hastalığı olan 40 işlenmemiş hasta katıldı. Eliglustat ile tedavi edilen denekler, tedaviden dokuz ay sonra plasebo (kukla bir tedavi) ile tedavi edilen hastalarda gözlenen% 2 artışa kıyasla dalak boyutunda ortalama% 28'lik bir azalma göstermiştir. Cerdelga ile tedavi edilen hastalar ayrıca karaciğer büyüklüğünde bir azalma ve hemoglobin seviyelerinde (vücuda oksijen taşıyan kırmızı kan hücrelerinde bulunan protein) bir artış da dahil olmak üzere diğer hastalık belirtilerinde iyileşme gösterdi. Cerdelga'nın etkinliği, daha önce eksik enzim replasman tedavisi ile tedavi edilen ve hastalığın semptomlarının altında olduğu tip 1 Gaucher hastalığı olan 160 hastayı içeren başka bir çalışmada da gösterilmiştir. kontrolü. Bazı hastalar Cerdelga, bazıları ise enzim replasman tedavisi ile tedavi edildi. Bu çalışma, bir yıllık tedaviden sonra, enzimin yerine koyma tedavisine devam eden hastaların% 94'üne kıyasla Cerdelga ile tedavi edilen deneklerin% 85'inde hastalık stabil kaldığını göstermiştir.
Cerdelga - eliglustat ile ilişkili risk nedir?
Cerdelga'nın (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilecek) en sık görülen yan etkisi, 100 hastanın yaklaşık 6'sını etkileyen ishaldir ve yan etkilerin çoğu hafif ve geçicidir. Cerdelga ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın. Cerdelga, vücudun bozulma yeteneğine müdahale edebilecek bazı tıbbi ürünlerle birlikte alınmamalıdır, çünkü bu girişim kandaki Cerdelga seviyelerini etkileyebilir. Sınırlamaların tam bir listesi için paket broşürüne bakın.
Cerdelga - eliglustat neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Cerdelga'nın faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması için onaylanması önerilmiştir. Cerdelga'nın, tip 1 Gaucher hastalığı olan önceden tedavi edilmemiş hastaların çoğunda hastalığın semptomlarının iyileştirilmesinde ve daha önce enzim replasman tedavisi ile tedavi edilen çoğu hastada hastalığı stabil tutmada etkili olduğu gösterilmiştir. Bununla birlikte, bir enzim replasman tedavisinden Cerdelga'ya geçen az sayıda hasta (yaklaşık% 15) bir yıllık tedaviden sonra en iyi şekilde yanıt vermedi. Bu hastalar için diğer tedavi seçenekleri göz önünde bulundurulmalıdır. Bir enzim replasman tedavisinden Cerdelga'ya geçen tüm hastalarda hastalığın ilerlemesi periyodik olarak izlenmelidir. Güvenlik konusunda, istenmeyen etkiler çoğunlukla hafif ve geçici olmasına rağmen, CHMP, ilacın güvenliğini uzun vadede daha fazla araştırmayı önerdi.
Cerdelga - eliglustat'ın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Cerdelga'nın mümkün olduğunca güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetimi planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere ürün özellikleri ve Cerdelga için paket broşürünün özeti güvenlik bilgileri dahil edilmiştir. Ek olarak, Cerdelga'yı pazarlayan şirket, doktorlara ve hastalara sadece Tip 1 Gaucher hastalığı olanlara Cerdelga ile tedavi edilmelerini ve ilacın önemli ölçüde değişen diğer ilaçlarla kombinasyon halinde kullanılmamasını sağlamak için bilgi materyalleri sağlayacaktır. kandaki seviyeleri. Cerdelga reçete edilecek olan tüm hastalara bir uyarı kartı verilecektir. Şirket ayrıca, ilacın uzun vadeli güvenliğini değerlendirmek için Cerdelga ile tedavi gören hastaların kaydını tutacaktır. Daha fazla bilgi risk yönetimi planının özetinde bulunabilir.
Hakkındaki diğer bilgiler Cerdelga - eliglustat
19 Ocak 2015 tarihinde, Avrupa Komisyonu, Avrupa Birliği genelinde geçerli olan Cerdelga için geçerli bir pazarlama yetkisi verdi. Cerdelga ile tedavi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın. Cerdelga ile ilgili Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.Europa.eu/ Tıp bul / İnsan ilaçları / Nadir görülen hastalık belirtimi. Bu özetin son güncellemesi: 01-2015.
