Nedir ve Orphacol - Cholic acid için kullanılır?
Orphacol, safrada bulunan ve yağları sindirmek için kullanılan bir madde olan kolik asit içeren bir ilaçtır. Genetik anormallik nedeniyle safra üretemeyen yetişkinler ve bir aylıktan çocuklar için orfacol belirtilmiştir. Yeterli miktarda iki spesifik karaciğer enzimi (3 patients-hidroksi-Δ5-C27-steroid oksidoredüktaz veya 3-okso-Δ4-steroid-5β-redüktaz) olmayan hastalarda kullanılır. Bu açık, karaciğerin kolik asit gibi birincil safra asitleri adı verilen safra ana bileşenlerinin yeterli miktarlarını üretme kabiliyetini tehlikeye atar. Bu tür primer safra asitleri yetersiz olduğunda, vücut karaciğere zarar verebilecek anormal safra asitleri üreterek ciddi karaciğer yetmezliğine yol açar. Konjenital primer safra asidi sentezi hataları olan hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Orphacol 18 Aralık 2002'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır.
Orphacol - Cholic acid nasıl kullanılır?
İlaç sadece reçete ile alınabilir ve Orphacol ile tedavi, karaciğer hastalığı konusunda uzmanlaşmış bir doktor tarafından başlatılmalı ve izlenmelidir. Orphacol kapsüller halinde bulunur ve her gün, yaklaşık olarak aynı zamanda bir yemek sırasında alınmalıdır. Günlük doz, vücut ağırlığının kilosu başına 5 ila 15 mg arasındadır, her bir hasta için safra asidinin durumuna bağlı olarak, günlük minimum 50 mg ila 500 mg'lık maksimum dozdan başlayabilir. Kapsülleri yutmayan çocuklarda, içerikleri bir şişe suyuna ya da meyve suyuna eklenebilir. Karaciğer fonksiyonu üç aylık bir süre içinde düzelmezse tedavi kesilmelidir.
Orphacol - Cholic acid nasıl çalışır?
Kolik asit, karaciğer tarafından üretilen birincil primer safra asididir. Orphacol'da bulunan kolik asit, hastanın organizması tarafından üretilmesi gereken kolik asidin yerini alır. Bu şekilde anormal safra asitlerinin üretimini azaltmaya yardımcı olur ve sindirim sistemindeki safranın normal aktivitesini teşvik ederek durumun semptomlarını hafifletir.
Çalışmalar sırasında Orphacol - Colico acid'in faydaları nelerdir?
Kolik asit bilinen bir madde olduğundan ve bu enzimatik eksikliklerde kullanımı konsolide edildiğinden, başvuru sahibi bilimsel literatürden veriler sunmuştur. Başvuran konjenital primer safra asidi sentezi hataları olan 49 hastadan toplanan (3β-hidroksi-Δ5-C27-steroid oksidoredüktaz eksikliği olan 38 hasta ve 3-okso-Δ4 eksikliği olan 11 hasta) bilimsel literatürden veri sundu. -steroide-5β-redüktaz). Daha sonra, farklı safra asitleriyle tedavi edilen veya herhangi bir ikame terapisine tabi olmayan hastalar üzerindeki etkilerle karşılaştırıldığında, kolik asit ile tedavi edilen 28 kişi üzerindeki etkileri karşılaştırdı. Bilimsel literatür, kolik asit tedavisinin, hastalarda anormal safra asitlerinin miktarını azalttığını, normal karaciğer fonksiyonunu geri getirdiğini ve bir karaciğer nakli ihtiyacının geciktirilmesine veya önlenmesine yardımcı olduğunu buldu.
Orphacol - Cholic acid ile ilişkili risk nedir?
Orphacol ile görülen yan etkiler ishal, kaşıntı, artan transaminazlar (karaciğer enzimleri) ve bazen safra taşlarıdır, ancak sıklığı mevcut sınırlı verilere dayanarak güvenilir bir şekilde tahmin edilemez. Orphacol, kolik aside veya diğer bileşenlerden herhangi birine aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır. Epilepsi tedavisinde kullanılan bir ilaç olan fenobarbital kullanan hastalarda kullanılmamalıdır.
Orphacol - Cholic acid neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), birincil safra asidi sentezinin konjenital hatalarının tedavisinde kolik asit kullanımının tıbbi uygulamada iyi bir şekilde oluşturulduğunu ve bilimsel literatürde iyi bir şekilde belgelendiğini belirtti. belgelenen durumlar, durumun nadir olması nedeniyle düşüktür. Bu nedenle, Orphacol'un faydalarının, risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti. Orphacol "istisnai koşullar" altında yetkilendirilmiştir, çünkü hastalığın nadir olması nedeniyle Orphacol hakkında tam bilgi edinmek mümkün olmamıştır. Her yıl Avrupa İlaç Ajansı mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Orphacol - Acid colic için hangi bilgiler hala bekleniyor?
İstisnai koşullar altında Orphacol'a yetki verildiği için, Orphacol'u pazarlayan şirket, tedavinin güvenliğini ve etkinliğini izlemek ve sonuçları düzenli aralıklarla ve belirli aralıklarla CHMP'ye sunmak için Orphacol ile tedavi edilen hastalardan oluşan bir veritabanı oluşturacaktır.
Orphacol - Cholic acid'in güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Orphacol'un mümkün olduğunca güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Orphacol paket broşürüne güvenlik bilgileri dahil edilmiştir. Orphacol'ı yapan şirket ayrıca, Orphacol'u ürünle ilgili literatürü içeren ve bu koşulların doğru teşhisi, yan etkilerin riskleri ve ilacın doğru kullanımı hakkında bilgi içeren bir dosya yazmak isteyen tüm Üye Devletlerde doktorlar sağlayacaktır.
Diğer bilgiler Orphacol - Cholic acid
12 Eylül 2013 tarihinde, Avrupa Komisyonu, Avrupa Birliği genelinde geçerli olan Orphacol için geçerli bir pazarlama yetkisi verdi. Orphacol ile tedavi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın. Yetim Tıbbi Komite'nin Orphacol hakkındaki görüşünün özeti Ajansın internet sitesinde yer almaktadır: ema.Europa.eu/ Tıp bul / İnsan ilaçları / Nadir görülen hastalıklar. Bu özetin son güncellemesi: 09-2013.
