CYSTAGON Nedir?
CYSTAGON, aktif bileşen olarak sisteamin içeren bir ilaçtır. Kapsüller şeklinde gelir (50 ve 150 mg).
CYSTAGON ne için kullanılır?
CYSTAGON nefropatik sistinoz (böbrek) muzdarip hastaları tedavi etmek için kullanılır. Sistinozis, bazı hücrelerde biriken ve normal işleyişini önleyen sistinin neden olduğu nadir bir kalıtsal hastalıktır. Bu birikim böbrek problemlerine yol açar ve gözler, bazı bezler (tiroid, pankreas, gonadlar), merkezi sinir sistemi, kaslar ve karaciğer gibi vücudun diğer bölgelerine yayılır. Hastalık büyümenin zorlukları ile kendini gösterir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
CYSTAGON nasıl kullanılır?
CYSTAGON alarak sistinoz tedavisi konusunda deneyimli bir doktor gözetiminde başlamalıdır.
İlacın dozajını ayarlamak için lökositlerdeki sistin seviyeleri ölçülmelidir.
12 yaşına kadar olan çocuklar için önerilen doz, dört doza bölünmüş 1.30 g / m2 / gündür.
Günlük.
12 yaşın üzerindeki ve 50 kilogramın üzerindeki hastalar için, 2 g / gün dozunun dört günlük doza bölünmesi önerilir. İlk dozlar, beklenen nihai dozların 1/4/1 / 6'sına karşılık gelmelidir. İlk dozlar 4-6 hafta boyunca kademeli olarak arttırılmalıdır.
CYSTAGON nasıl çalışır?
CYSTAGON, sistein ve karışık bir sisteamin ve sistin disülfid oluşturmak için sistin ile reaksiyona girer.
Bu karışık disülfit daha sonra başka bir amino asidin (lizin) taşıma sistemi tarafından hücrelerden ekstrakte edilir. Organlardaki sistin miktarı azaltılarak hasarı sınırlar.
Hangi çalışmalar CYSTAGON'da yapıldı?
CYSTAGON, on iki yıllık bir süre içinde 234 hastayı içeren üç klinik çalışmada test edilmiştir. Çalışmalar, iki farklı dozajın test edildiği çocukları ve yeni hastaları daha yeni işe aldı. Bunun çok ciddi bir durum olduğu göz önüne alındığında, etik nedenlerden ötürü CYSTAGON'u doğrudan plasebo ile karşılaştırmak mümkün olmadı. Karşılaştırma, alakasız bir çalışmanın parçası olarak, plasebo ile tedavi edilen bir grup hasta üzerinde yapıldı. Renal fonksiyon ve hasta sağkalımı ve büyüme oranları üzerine odaklanan çalışmalar.
Çalışmalar sırasında CYSTAGON'un yararı ne oldu?
Üç çalışma, CYSTAGON'un böbrek patolojisini geciktirdiğini ve böbrek fonksiyonuna sahip kişilerce genç yaşta tedaviye başlanması durumunda diyaliz veya böbrek transplantasyonuna başvurma ihtiyacını geciktirdiğini göstermiştir. İlaç ayrıca, onu alan çocuklarda hayatta kalma ve büyüme oranlarını iyileştirir.
CYSTAGON ile ilişkili risk nedir?
CYSTAGON'un en sık görülen yan etkileri temel olarak sindirim sistemi ile ilgilidir.
En sık bildirilen istenmeyen etkiler (10'da 1'den fazla hastada meydana gelen): anoreksi (iştahsızlık), bulantı, kusma, ishal, uyuşukluk ve pireksi (ateş). CYSTAGON ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için Paket Broşürüne bakınız.
CYSTAGON, sisteamine, tıbbın diğer bileşenlerine veya penisiline karşı aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır. CYSTAGON, emziren annelere veya şüpheli veya şüpheli hamilelik durumlarında (özellikle ilk üç ay boyunca) kesinlikle gerekli olmadıkça uygulanmamalıdır.
CYSTAGON neden onaylandı?
Sistinozis nadir ve ölümcül bir hastalıktır ve CYSTAGON yararlı bir ilaç olarak kabul edilir.
alternatifi yok. İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), CYSTAGON'un yararlarının risklerinden daha büyük olduğunu tespit etti ve pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti.
CYSTAGON, kullanılmasından bu yana istisnai durumlarda yetkilendirilmiştir.
Nadir bir hastalığı tedavi etmek için, onay anında ilaç hakkında daha ayrıntılı bilgi edinmek mümkün değildi. Üretici firma istenen ek bilgileri sağladığında, istisnai durumlar 17 Nisan 2007 tarihinde sona ermiştir.
CYSTAGON hakkında daha fazla bilgi
23 Haziran 1997'de Avrupa Komisyonu, CYSTAGON için Yetim Avrupa'ya yapılan Avrupa Birliği genelinde geçerli bir pazarlama izni verdi. Bu yetki 23 Haziran 2002 ve 23 Haziran 2007 tarihinde yenilenmiştir.
Değerlendirmenin tam sürümüne (EPAR) buradan danışabilirsiniz.
Bu özetin son güncellemesi: 06-2007
