Orfadin Nedir?
Orfadin, aktif madde nitisinon içeren ve beyaz kapsüller halinde satılan bir ilaçtır (2, 5 ve 10 mg).
Orfadin ne için kullanılır?
Orfadin kalıtsal tirozinemi tip 1'i (HT-1) tedavi etmek için kullanılır. Vücudun amino asit tirozinini tamamen bozamadığı nadir bir çocuk hastalığıdır. Sonuç olarak, vücutta zararlı maddeler oluşur ve birikerek küçük çocuklarda ciddi karaciğer problemlerine ve karaciğer kanserine neden olur. Orfadin, amino asit tirozin ve fenilalanin düşük diyetinde verilir.
HT-1'li hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalığın "nadir" olduğu kabul edilir ve Orfadin'e 29 Aralık 2000'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklar için kullanılan bir ilaç) statüsü verildi.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Orfadin nasıl kullanılır?
Orfadin ile tedavi, HT-1 hastalarının tedavisinde deneyimli doktorlar tarafından başlatılmalı ve izlenmelidir. Tedaviye mümkün olan en kısa sürede başlanmalı ve Orfadin dozu hastanın tepkisine ve vücut ağırlığına bağlı olarak ayarlanmalıdır.
Önerilen başlangıç dozu, iki doza bölünmüş vücut ağırlığı başına 1 mg'dır. Kapsüller normal olarak yutulur, ancak açılabilir ve içerikler derhal yutulması gereken az miktarda su veya yiyecekle karıştırılır. Orfadin uzun süreli kullanım için endikedir. Hastalar en az altı ayda bir izlenmelidir.
Orfadin nasıl çalışır?
Tirozin vücutta çeşitli enzimler tarafından metabolize edilir. HT-1'li hastalar bu enzimlerden yoksun kalır, bu yüzden vücudundaki tirozin uygun şekilde yok edilmez, ancak zararlı maddelere dönüşür. Orfadin'deki aktif bileşen olan Nitone, tirozini zararlı maddelere dönüştüren bir enzimi inhibe eder. Ancak, Orfadin ile tedavi sırasında tirozin vücutta kaldığından, hastalar tirozin bakımından fakir olan özel bir diyeti izlemelidir. Diyet ayrıca vücuttaki tirozin haline dönüştürüldüğü için fenilalanin açısından da zayıf olmalıdır.
Orfadin üzerinde hangi çalışmalar yapılmıştır?
Orfadin'in daha geniş çalışması, 25 ülkedeki 87 hastanede 257 hasta üzerinde "şefkatli kullanım" programının bir parçası olarak yapıldı. Doktorların nihayet yetkilendirilmeden önce bir hasta için ilaç isteyebilecekleri bir programdır. Çalışma Orfadin'in sağkalım üzerindeki etkisini gözlemledi ve HT-1 hastalarında sağkalımı açıklayan ve sadece modifiye edilmiş bir diyetle tedavi edilen tıbbi dergilerde yayınlanan raporlarla karşılaştırdı.
Orfadin'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Orfadin'in en büyük yararı, yaşam süresini önemli ölçüde artırmaktır. Örneğin, HT1'li iki yaşın altındaki bir çocuk normalde sadece diyetle beslenerek beş yıl hayatta kalma şansı% 28 olacaktır. Orfadin tedavisine eklendiğinde, hayatta kalma oranı% 82'ye ulaşır. Terapi ne kadar erken başlarsa, hayatta kalma şansı o kadar artar.
Orfadin ile ilişkili risk nedir?
Orfadin ile en sık görülen yan etkiler (100'de 1 ila 10 hastada görülür), trombositopeni (düşük kan trombosit sayısı), lökopeni (düşük beyaz kan hücresi sayımı), granülositopeni (düşük granülosit seviyesi, bir tür beyaz kan hücresi) kan), konjonktivit (göz kapağını örten zarın iltihabı), korneanın opaklığı (korneanın karartılması, göz bebeğinin önündeki şeffaf tabaka), keratit (korneanın iltihabı), fotofobi (gözlerin ışığa karşı duyarlılığı) ve ağrı göz mercekleri. Bu semptomların çoğu, hastaların yetersiz beslenmesinden kaynaklanan yüksek tirozin seviyelerinden kaynaklanıyor olabilir. Orfadin ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Orfadin, nitisinona veya ilacın diğer bileşenlerinden herhangi birine karşı aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.
Orfadin neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Orfadin'in, özellikle hastanın karaciğerinin çok zarar görmeden erken başlatılması durumunda, HT-1'in etkili bir tedavisi olarak göründüğünü belirtti. Orfadin ayrıca, hastalar için literatürde bildirilen sadece modifiye diyetle elde edilen sonuçlardan daha iyi sonuçlar verir. Bu nedenle CHMP, Orfadin’in yararlarının, Tirozin ve fenilalaninde zayıf bir diyet ile kombinasyon halinde doğrulanmış bir HT-1 teşhisi konmuş hastaların tedavisi için risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiştir. Bu nedenle Komite, Orfadin için pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti.
Orfadin hakkında daha fazla bilgi
Avrupa Komisyonu, 21 Şubat 2005 tarihinde Orfadin için Avrupa Birliği'nde geçerli olan ve İsveç Yetim Uluslararası AB'ye geçerli bir pazarlama izni verdi.
Başlangıçta, Orfadin “istisnai koşullar” altında yetkilendirildi çünkü hastalık nadir olduğu için onay anında çok az bilgi mevcuttu. Şirket istenen ek bilgileri sağladığından, "istisnai durumlar" ile ilgili şart 21 Eylül 2009 tarihinde kaldırılmıştır.
Orfadin'deki Orphan tıbbi ürünler komitesinin görüşünü özetlemek için buraya tıklayın.
Orfadin için tam EPAR burada.
Bu özetin son güncellemesi: 07-2009.
