Spinraza - Nusinersen nedir ve ne için?
Spinraza, akciğer kasları da dahil olmak üzere kas zayıflığı ve atrofiye neden olan genetik bir hastalık olan spinal müsküler atrofiyi (SMA) 5q'yi tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Hastalık 5q kromozom defekti ile ilişkilidir ve belirtiler genellikle doğumdan kısa bir süre sonra başlar.
SMA'lı hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Spinraza, 2 Nisan 2012'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır.
Spinraza, aktif madde nusinersen içerir.
Spinraza - Nusinersen nasıl kullanılır?
Spinraza sadece reçete ile alınabilir ve tedavi SMA tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından başlatılmalıdır.
İlaç, 12 mg'lık şişelerde enjeksiyon için bir çözelti halinde mevcuttur. Bu prosedürün gerçekleştirilmesinde deneyimli bir doktor veya hemşire tarafından intratekal enjeksiyonla (bel bölgesinde, doğrudan omurganın içine) uygulanır. Spinraza'yı uygulamadan önce hastayı sakinleştirmek (onu sakinleştirmek için bir ilaç vermek) gerekli olabilir.
Önerilen doz, hastaya SMA teşhisi konduktan sonra mümkün olan en kısa sürede uygulanacak 12 mg'dır (bir şişe). İlk dozu 2, 4 ve 9 hafta sonra 3 doz daha takip etmeli ve ardından her 4 haftada bir doz izlemelidir. Tedavi, hasta ondan faydalanıncaya kadar devam etmelidir. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Spinraza - Nusinersen nasıl çalışır?
SMA hastaları, motor nöronların (kas hareketlerini kontrol eden omurilikteki sinir hücreleri) hayatta kalması ve normal çalışması için gerekli olan “motor nöron sağkalım faktörü” (SMN) olarak adlandırılan bir proteine sahip değildir. SMN proteini, iki gen tarafından üretilir, SMN1 ve SMN2. SMA'lı hastalar SMN1 geni içermez, ancak tam uzunlukta bir protein kadar çalışmayan kısa bir SMN proteini üreten SMN2 genine sahiptir.
Spinraza, SMN2 geninin normal şekilde çalışabilen tam uzunlukta protein üretmesini sağlayan sentetik bir antisens oligonükleotittir (bir tür genetik materyal). Bu, eksik proteinin yerine geçerek hastalığın semptomlarını hafifletir.
Çalışmalar sırasında Spinraza - Nusinersen'ın yararı ne oldu?
SMA ile 121 yenidoğan (ort. Yaş 7 ay) içeren bir ana çalışma Spinraza'nın plaseboya kıyasla hareketin iyileştirilmesinde etkili olduğunu göstermiştir (kukla enjeksiyon).
Bir yıllık tedaviden sonra Spinraza verilen bebeklerin% 51'i (73'ten 37'si) baş kontrolünde, yuvarlanmada, otururken, sürünerek, ayağa kalkarken ve yürürken, Plasebo alan yenidoğanlarda da benzer bir ilerleme gözlenmedi, ayrıca Spinraza ile tedavi edilen bebeklerin büyük çoğunluğu daha uzun sürdü ve plasebo alanlara göre daha sonra yardımcı nefes almayı gerektirdi.
Spinraza'nın daha az şiddetli SMA'lı ve daha sonraki bir aşamada (ortalama yaş 3 yıl) teşhis edilen çocuklarda etkinliğini değerlendirmek için başka bir çalışma halen devam etmektedir. Ara analiz, hastalığın daha erken yaşta başladığı yenidoğanların sonuçları ile tutarlı sonuçlar gösterdi.
Spinraza - Nusinersen ile ilişkili riskler nelerdir?
Spinraza'nın (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilecek) en sık görülen yan etkileri baş ağrısı ve sırt ağrısıdır; ancak yenidoğanlarda bu istenmeyen etkiler değerlendirilemedi çünkü bunları iletemediler. Bu istenmeyen etkilerin tıbbi ürünü uygulamak için yapılan omurgaya yapılan enjeksiyonlardan kaynaklandığına inanılmaktadır.
Spinraza ile ilgili tüm yan etkilerin ve kısıtlamaların tam listesi için paket broşürüne bakın.
Spinraza - Nusinersen neden onaylandı?
Değerlendirmesinde, İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), hastalığın ciddi yapısını ve etkili tedaviye acil ihtiyaç duyulduğunu kabul etti.
Spinraza'nın farklı derecelerde ciddiyet derecesinde hastalığı olan küçük çocuklarda klinik olarak anlamlı iyileşmeleri belirlediği gösterilmiştir. Her ne kadar ilaç, SMA'nın en şiddetli ve daha hafif formları olan hastalarda test edilmemiş olsa da, bu hastalara benzer yararlar sağlaması beklenir.
Yan etkilerin, çoğu ilacın veriliş yolu ile ilgili olduğundan yönetilebilir olduğu düşünülmüştür.
Bu nedenle, CHMP, Spinraza'nın faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB’de kullanılması onaylanmasını tavsiye etmiştir.
Spinraza - Nusinersen'in güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Spinraza'yı pazarlayan şirket, SMA semptomları olan ve henüz belirtileri olmayan hastalarda ilacın uzun vadeli güvenliği ve etkinliği konusunda devam eden çalışmaları tamamlayacaktır.
Spinraza'nın güvenli ve etkili bir şekilde kullanılmasını sağlamak için sağlık uzmanları ve hastalar tarafından uyulması gereken öneri ve önlemler, ürün özellikleri özetine ve paket broşürüne dahil edilmiştir.
Hakkındaki diğer bilgiler Spinraza - Nusinersen
Spinraza'nın EPAR sürümünün tamamı için lütfen Ajansın web sitesine bakınız: ema.europa.eu/ Tıp bul / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Spinraza tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Spinraza'daki yetim tıbbi ürünler için Komite'nin görüşünün özeti Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/Find tıp / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı.
