Strensiq - Asfotaz alfa nedir?
Strensiq, çocukluk çağında hipofosfatasili hastaların uzun süreli tedavisinde belirtilen bir ilaçtır. Hipofosfatazi, erken diş kaybına, kemik malformasyonlarına, sık kemik kırılmalarına ve solunum zorluğuna yol açabilen nadir görülen kalıtsal bir kemik hastalığıdır. Strensiq, aktif maddeyi asfotaz alfa içerir.
Hipofosfatasili hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Strensiq, 3 Aralık 2008'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır.
Strensiq - Asfotase alfa nasıl kullanılır?
Strensiq sadece reçeteyle alınabilir ve tedavi, metabolik bozuklukların veya kemik hastalıklarının tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından başlatılmalıdır.
İlaç, farklı mukavemet ve hacimli şişelerde enjeksiyon için bir çözelti olarak mevcuttur. Subkutan enjeksiyonla haftada altı kez (1 mg / kg vücut ağırlığı dozunda) veya haftada üç kez (2 mg / kg vücut ağırlığı dozunda) verilir. Uygulanacak ilaç miktarı hastanın vücut ağırlığına bağlı olduğundan, doktor, özellikle büyüyen çocuklarda kilo değiştikçe dozu ayarlamalıdır. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Strensiq - Asfotase alfa nasıl çalışır?
Hipofosfataziye, sağlıklı kemiklerin oluşmasında ve korunmasında, kalsiyumun yönetiminde ve korunmasında temel bir rol oynayan "dokunmamış alkalin fosfataz spesifik" (ALP) olarak adlandırılan bir enzimin üretilmesinden sorumlu gendeki kusurlar neden olur. vücutta fosfat. Hipofosfatasili kişilerde yeterli ALP enzimi yoktur ve bu nedenle zayıf bir iskelete sahiptir. Strensiq'in aktif maddesi olan asfotaz alfa, insan ALP enziminin değiştirilmiş bir kopyasıdır ve işleyen ALP'nin konsantrasyonunu arttırmak için kusurlu enzimi değiştirmek için kullanılır.
Çalışmalar sırasında Strensiq - Asfotase alfa'nın yararı nedir?
Strensiq, altı ve 12 yaşları arasındaki 13 çocuk üzerinde yapılan ana çalışmada incelenmiştir. Strensiq, 24 hafta boyunca haftada üç kez 2 mg / kg veya 3 mg / kg vücut ağırlığı dozunda verildi. İlacın etkinliğinin ana ölçüsü, Strensiq tedavisinden önce ve sonra radyografide gözlenen hastalarda el bileği ve diz eklemlerinin görünümünün iyileşmesiydi. Strensiq ile tedavi edilen çocukların radyografileri, Strensiq ile tedavi edilmeyen 16 yaşındaki erkek çocuklarda yapılan benzer radyografilerle karşılaştırıldı ("tarihsel kontroller"). Büyüme ve yükseklik de dahil olmak üzere diğer etkililik parametrelerini de dikkate alan çalışma, Strensiq ile tedavi edilen çocuklarda radyografilerde görüldüğü gibi eklem yapısının geliştiğini ve hastaların çoğunun yükseklikte göründüğünü göstermiştir. . Tarihsel kontrollerde, çoğu hastada benzer bir sürede eklem seviyesinde veya boy uzaması açısından benzer bir iyileşme gözlenmedi.
Strensiq'in etkinliği ayrıca genel olarak haftada altı kez uygulanan 1 mg / kg Strensiq dozunun da incelendiği bazı daha küçük çalışmalarla da doğrulandı.
Strensiq - Asfotase alfa ile ilişkili risk nedir?
Strensiq (en fazla 10 kişiyi etkileyebilecek) ile birlikte en sık görülen yan etkileri baş ağrısı, eritem (derinin kızarıklığı), kol ve bacaklarda ağrı, ateş, sinirlilik, enjeksiyon yerinde reaksiyonlar (ağrı, kızarıklık). ve kaşıntı) ve morarma (morarma). Strensiq ile bildirilen kısıtlamaların ve yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Strensiq - Asfotase alfa neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Strensiq'in faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etmiştir. Komite, hipofosfatasinin, yetkili bir tedavisi olmayan ciddi ve hayatı tehdit edici bir hastalık olduğunu belirtti. Ana çalışma küçük çapta yapılsa ve Strensiq'i başka bir tedavi ile veya tedavi edilmemiş hastalarla doğrudan karşılaştırmadan gerçekleştirilmiş olsa da, CHMP kemik düzeyinde gözlenen iyileşmenin ve belirgin bir büyümenin önemli yararlar olduğunu düşündü. Hipofosfatazi oldukça nadir görülen bir hastalık olduğundan, bu popülasyona atıfta bulunan verilerin sınırlı kalması muhtemeldir. Güvenlik açısından, enjeksiyon alanındaki reaksiyonlar ve diğer yan etkiler, mevcut önerilerle yönetilebilir olarak değerlendirildi.
Strensiq, "istisnai şartlar" altında yetkilendirilmiştir çünkü hastalığın nadirliğinden dolayı ilaç hakkında tam bilgi edinmek mümkün olmamıştır. Her yıl Avrupa İlaç Ajansı mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Strensiq - Asfotase alfa için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Strensiq istisnai koşullar altında onaylandığından, pazarlayan şirket, Strensiq'in hastalığı ve uzun vadede güvenliği ve etkinliği hakkında bilgi toplamak için hipofostatasili hastaların bir kaydını oluşturacaktır.
Strensiq - Asfotase alfa'nın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Strensiq'in mümkün olduğu kadar güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Strensiq paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.
Ek olarak, şirket Strensiq'in doğru kullanılmasını sağlamak ve tıbbi hata riskini en aza indirmek için hastalara ve bakıcılarına bilgi materyali sağlayacaktır. Materyal, hastalar için kendinden enjeksiyonlu bir kılavuzun yanı sıra ebeveynlerin veya hastalığı olan çocuklara yardım edenlerin enjeksiyonunu nasıl yapacağına dair talimatlar içerecektir.
Şirket ayrıca pediatrik popülasyonda kullanılan Strensiq dozu ile tedavi edilen yetişkin hastaların reaksiyonları hakkında veri toplamak için bir çalışma yapacak. Devam eden çalışmalar, Strensiq'in 13 ila 18 yaşları arasındaki ergenlerdeki yararını daha da incelemeye devam edecektir.
Strensiq - Asfotase alfa hakkında daha fazla bilgi
EPAR ve Strensiq risk yönetimi planı özeti için lütfen Ajansın web sitesini ziyaret edin: ema.Europa.eu/Find tıp / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Strensiq ile tedavi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
