Diacomit - stiripentol

Diacomit Nedir?

Diacomit, aktif madde stiripentol içeren bir ilaçtır. (250 ve 500 mg) içeren kapsüller veya poşetler halinde mevcuttur. Poşetler, bir oral süspansiyon (katı parçacıklar içeren bir sıvı) elde etmek için kullanılan bir toz içerir.

Diacomit ne için kullanılır?

Diacomit, bir anti-epileptik ilaçtır. Dravet sendromu olarak da bilinen "çocukluk çağının ciddi miyoklonik epilepsisi" (EMSI) olarak adlandırılan çok nadir bir epilepsi formuna sahip çocuklar için endikedir. Bu tür epilepsi küçük çocukları etkiler. Diacomit, klobazam ve valproat ile yeterince kontrol edilemeyen tonik-klonik nöbetlerin tedavisinde (bilinç kaybı olan en şiddetli nöbetler) klobazam ve valproata (diğer antiepileptik ilaçlar) ek tedavi olarak gösterilir.

EMSI'li hasta sayısının azalması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Diacomit'e 5 Aralık 2001'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) adı verilir.

İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Diacomit nasıl kullanılır?

Diacomit tedavisi sadece yenidoğan ve çocuğun epilepsisinin teşhisi ve yönetimi konusunda deneyimli bir doktorun gözetimi altında uygulanmalıdır (bir çocuk doktoru veya çocuk nöroloğu). Normal doz, gün boyunca iki veya üç doza bölünmüş 50 mg / kg vücut ağırlığıdır. Tedavi genellikle azaltılmış bir ilaç dozu ile başlar; bu, üç gün içinde kademeli olarak önerilen doza yükseltilir. Diacomit tedavisine başladıktan sonra klobazam dozunu azaltmak gerekebilir. Normalde, valproat dozu ayarlamalar gerektirmez.

Diacomit üzerinde yapılan ana çalışmalar, üç yaşın üzerindeki çocuklar üzerinde yapılmıştır. Diacomit'in üç yaşından küçük çocuklarda kullanımına ilişkin karar, duruma bağlı olarak, bireysel olarak alınmalıdır: ilaç, yani, EMSI tanısı doğrulanırsa, küçük çocuklara verilebilir.

Diacomit, yiyeceklerle birlikte alınmalıdır, ancak süt veya süt ürünleri, gazlı içecekler, meyve suları veya kafein veya teofilin içeren yiyecekler (örneğin siyah ve yeşil çaylarda bulunan bir madde).

Diacomit nasıl çalışır?

Bir anti-epileptik ilaç olarak Diacomit aktif maddesi stiripentol'ün etki şekli henüz tam olarak bilinmemektedir. Karaciğer tarafından metabolizma hızını azaltarak diğer anti-epileptik ilaçların aktivitesini vurgulayarak etki etmesi mümkündür. Beyindeki sinir hücreleri arasındaki boşluklarda gama-aminobutirik asit (GABA) adı verilen bir "nörotransmitter" seviyesini arttırması da mümkündür. Nörotransmiterler vücuttaki sinyalleri bir sinir hücresinden diğerine ileten maddelerdir.

Diacomit üzerinde hangi çalışmalar yapıldı?

Diacomit'in etkileri önce insanlarda incelenmeden önce deneysel modellerde test edildi.

Diacomit üzerinde yapılan iki ana çalışma, yaşları 3-18 arasında değişen 65 çocuk ve genç üzerinde yapıldı. Çalışmalar, Diacomit'in, kapsül veya poşetlerdeki etkinliğini, klobazam ve valproat ile devam eden tedavilere ek tedavi olarak bu hastalarda plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırmıştır. Etkinliğin ana ölçüsü tedaviye "reaktif" olan hasta sayısıydı. Tedavinin ikinci ayında nöbetlerin sayısı, tedavinin başlamasından önceki aya göre en az% 50 oranında azalmışsa, bir hasta "reaktif" olarak adlandırıldı.

Diacomit’in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

Diacomit ile reaktif olan hasta sayısı, plasebo ile tedavi edilen hasta sayısından daha yüksekti. İlk çalışmada, Diacomit kullanan hastaların% 71'i tedaviye cevap vermekte (21 kişiden 15'i), plasebo grubunda% 5 (20'de 1). İkinci çalışmada, plasebo grubunda% 9'la (9'da 1) karşılaştırıldığında, Diacomit'e reaktif olan hastaların% 67'sinde (12'nin 8'inde 8) benzer sonuçlar bulunmuştur. Bununla birlikte, bu etkinin Diacomit'ten mi yoksa diğer anti-epileptik ilaçların artan seviyesinden mi kaynaklandığı açık değildir.

Diacomit ile ilişkili risk nedir?

Diacomit (10'da 1 hastadan fazla) ile en sık görülen yan etkiler anoreksi (iştahsızlık), kilo kaybı, uykusuzluk, uyku hali, ataksi (kas hareketlerini koordine edememek), hipotoni (kas zayıflığı) ve distoni (rahatsızlıklar). kas). Diacomit ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Diacomit, stiripentol veya diğer bileşenlerin herhangi birine karşı aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır. Ayrıca, psikoz öyküsü olan (değişmiş gerçeklik duygusu içeren şiddetli zihinsel durum) ve sanrısal bölümler (kafa karışıklığı, heyecan, huzursuzluk ve halüsinasyonlarla karakterize zihinsel durum) olan hastalarda kullanılmamalıdır. Diacomit'e diğer ilaçlarla aynı anda verildiğinde özel dikkat gösterilmelidir. Bu ilaçların tam bir listesi için paket broşürüne bakın.

Diacomit neden onaylandı?

İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Diacomit'in EMSI tedavisinde etkili olduğu kanıtlanmıştır, ancak çalışma sayısı düşüktür ve süreleri Komite tarafından beklenenden azdır. Komite, Diacomit'in yararlarının, şiddetli miyoklonik çocukluk epilepsisi olan EMSI (veya Dravet sendromu) hastalarında refrakter jeneralize tonik-klonik nöbetlerin tamamlayıcı tedavisinde klobazam ve valproat ile birlikte kullanım risklerinden daha yüksek olduğuna karar vermiştir. ) nöbetlerin klobazam ve valproat ile yeterince kontrol altına alınmadığı. Bu nedenle Komite, Diacomit için pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti.

Diacomit "şartlı onay" aldı. Bu ilaç hakkında daha fazla veri bekleniyor demektir. Her yıl, Avrupa İlaç Ajansı (EMEA) mevcut olacak yeni bilgileri gözden geçirecek ve gerekirse bu özeti güncelleyecektir.

Diacomit için hala hangi bilgiler bekleniyor?

Diacomit'i yapan şirket, belirtileri klobazam ve valproat ile yeterince kontrol altına alınamayan hastaların devam eden tedavisinde Diacomit'i klobazam ile ek tedavi olarak karşılaştıracak bir çalışma yürütecektir.

Diacomit'in güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Diacomit'i yapan şirket, özellikle beraberinde valproat durumunda ilacın mide ve bağırsaklar ile büyüme hızı üzerindeki etkilerini izleyecektir. Ayrıca, Diacomit ve diğer ilaçların birleşik alımının, beyni ve sinir sistemini etkileyen uzun vadeli sorunların riski üzerindeki etkilerine de bakacaktır.