Elaprase - idursülfaz

Elaprase Nedir?

Elapraz, aktif madde idursülfaz içeren infüzyon çözeltisi için bir konsantredir.

Elaprase ne için kullanılır?

Elaprase, Hunter sendromlu hastaları tedavi etmek için kullanılır ve uzun süreli kullanım için tasarlanmıştır.

II. Mukopolisakkaridoz II olarak da adlandırılan Hunter sendromu, esas olarak erkekleri etkileyen nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Bu bozukluğu olan hastalar, vücuda glikozaminoglikanlar (GAG) adı verilen maddeleri ayrıştırmaya yarayan iduronat-2-sülfataz adı verilen bir enzim üretmezler. Sonuç olarak, GAG'lar yavaş yavaş bu hastaların organlarında birikerek onlara zarar verir. Bu, çok çeşitli semptomlara neden olur, özellikle solunum zorluğu ve yürüme zorluğu. Tedavinin yokluğunda, bu semptomlar zamanla daha şiddetli hale gelir.

Hunter sendromlu hasta sayısının az olması nedeniyle, hastalık nadir görülür ve 11 Aralık 2001'de Elaprase "yetim ilaç" (nadir hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Elaprase nasıl kullanılır?

Elapraz her hafta intravenöz infüzyonla (bir damlaya damlatılarak) uygulanır. Yetişkinler, çocuklar ve ergenler için doz 0, 5 mg / kg vücut ağırlığıdır. Uygun Elaprase dozu, infüze edilmeden önce bir salin çözeltisinde seyreltilmelidir.

İnfüzyon, hastanın infüzyon reaksiyonları göstermemesi koşuluyla (döküntü, kaşıntı, ateş, baş ağrısı, hipertansiyon veya kızarıklık) ortaya çıkması şartıyla kademeli olarak 1 saate düşürülebilen 3 saat sürmelidir.

Elaprase nasıl çalışır?

Elapraz'daki aktif madde, idursülfaz, insan enzimi iduronat-2-sülfatazın bir kopyasıdır. öyle

"rekombinant DNA teknolojisi" olarak bilinen bir yöntemle üretilir: enzim, enzimi üretme kabiliyetine dönüştüren bir genin (DNA) sokulduğu bir insan hücresi tarafından üretilir. Idursulfase, Hunter sendromlu hastalarda eksik veya yetersiz enzimin yerini alır. Enzimi sağlayarak hastalığın semptomlarını iyileştirmek veya kontrol etmek mümkündür.

Elaprase üzerinde hangi çalışmalar yapılmıştır?

Elaprase'nin etkileri deneysel modellerde insanlarda incelenmeden önce analiz edildi.

Ana Elaprase çalışması 5-31 yaşları arasındaki 96 erkek hasta üzerinde yapıldı ve ilacın etkinliği plasebo ile karşılaştırıldı (yapay bir tedavi). Başlıca etkililik ölçütleri; solunum fonksiyonu ("zorlu hayati kapasite", hastanın soluyabileceği ve nefes verebileceği maksimum hava miktarı) ve hastaların, etkileri ölçen 6 dakika içinde yürüyerek gidebilecekleri mesafeydi. hastalığın kalp, akciğerler, eklemler ve diğer organlardaki bağlaçları. Bu önlemler tedaviden önce ve 52 haftalık tedaviden sonra alınmıştır.

Elaprase çalışmaları sırasında ne gibi yararlar göstermiştir?

Çalışma Elaprase'nin hem akciğer fonksiyonunu hem de hasta yürüme yeteneğini geliştirdiğini göstermiştir. 52 hafta sonra, Elaprase ile tedavi edilen hastalar 6 dakikada 43.3 m, oysa plasebo ile tedavi edilenler sadece 8.2 m. İlaç akciğer fonksiyonunda da iyileşme sağlamış, plasebo ile tedavi edilen hastalarda hafif bir kötüleşme tespit edilmiştir.

Elaprase ile ilişkili risk nedir?

Elaprase ile en sık görülen yan etkiler (10'da 1'den fazla hastada görülür) cilt reaksiyonları (döküntü veya kaşıntı), pireksi (ateş), baş ağrısı, hipertansiyon (yüksek tansiyon) ve şişme gibi infüzyonla ilişkili reaksiyonlardır. infüzyon yerinde. Diğer çok yaygın yan etkiler dispepsi (mide ekşimesi) ve göğüs ağrısıydı. Elaprase ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Elaprase, idursülfaza veya diğer bileşenlerin herhangi birine karşı aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.

Elaprase neden onaylandı?

İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), çalışma tarafından gösterilen iyileştirmelerin, mütevazi olmasına rağmen, tedavide klinik bir yararı temsil ettiği sonucuna varmıştır.

Hunter, Elaprase'nin yararlarının, Hunter sendromlu hastaların uzun süreli tedavisinde risklerinden daha yüksek olduğuna karar verdi ve pazarlama izninin Elaprase'a verilmesini tavsiye etti.

Elaprase "istisnai durumlarda" izin verilmiştir, çünkü Hunter sendromu nadir görülen bir hastalık olduğundan, ilaç hakkında daha ayrıntılı bilgi edinmek mümkün olmamıştır. Avrupa İlaç Ajansı (EMEA) her yıl mevcut olabilecek her yeni bilgiyi gözden geçirecek ve gerekirse bu özeti güncellenecektir.

Elaprase için hala hangi bilgiler bekleniyor?

Elaprase'ı yapan şirket ilacın uzun vadeli etkilerini inceleyecek ve vücuda ilaca karşı antikor (özel proteinler) üretmesi için teşvik edip etmediğini araştırıyor. Şirket ayrıca 5 yaşın altındaki hastalarda ilacın etkinliğini inceleyecek ve akciğerler, kalp veya kan damarları üzerindeki olası etkileri araştıracaktır.

Elaprase'nin güvenli kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Elaprase yapan şirket, kadın hastalarda ilacın etkilerinin bir analizini ve bir ilaçta kullanılıp kullanılamayacağını belirlemeye yönelik bir çalışmayı içerecek olan Hunter sendromlu hastaların uzun süreli araştırmasıyla ilacın güvenliğini izleyecektir. hastaların evinde güvende.