Holoklar nedir ve ne içindir?
Holoklar, korneanın yüzeyindeki (epitel) hasarlı hücrelerin yerini almak için kullanılan, irisi (gözün renkli kısmı) çevreleyen şeffaf membran olan kök hücreleri içeren bir tedavidir. Oküler yanıkların neden olduğu orta ila şiddetli limbal kök hücre eksikliği olan yetişkin hastalarda kullanılır (kimyasalların neden olduğu yanıklar dahil). Bu rahatsızlığı olan hastalar, normalde korneal rejenerasyon işlemine müdahale eden, hasar görmüş ve yaşlanan dış korneal hücrelerin yerini alan yeterli sayıda limbal kök hücreye sahip değildir. Holoclar, "doku mühendisliği ürünü" adı verilen ve hastanın limboundan alınan (korneanın köşelerinde) hücreleri içeren ve daha sonra yüzeyini onarmak için laboratuvarda yetişen hücreleri içeren bir ilaç türü olan ileri bir tedavi ilacıdır. hasarlı kornea. Limbal kök hücre eksikliği olan hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Holoclar 7 Kasım 2008'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılır.
Holoclar nasıl kullanılır?
Holoslar sadece hastane ortamında uygun şekilde eğitilmiş ve kalifiye bir göz doktoru tarafından kullanılmalı ve yalnızca tıbbi ürünlerin imalatında limbal hücreleri kullanılmış olan hastalara verilmelidir. Tedavinin ilk aşamasında, hastadan, aynı gün ilaç üreticisine gönderilen bir hastane ortamında küçük bir sağlıklı bacak dokusu (1 ila 2 mm2) alınır. Daha sonra, doku hücreleri laboratuarda kültürlenir ve ameliyat tarihine kadar onaylanır. Çözülmüş hücreler Holoclar üretmek için kullanılır ve bunları fibrin adlı bir protein tarafından oluşturulan bir zar üzerinde büyürler. Hem hücrelerden hem de zardan oluşan Holoclar daha sonra hastaneye geri gönderilir ve hemen cerrahi bir prosedürün parçası olarak hastanın gözüne implante edilir. Limbal dokuyu aldıktan sonra, göz enfeksiyonunu önlemek için hastalar antibiyotiklerle tedavi edilmelidir. Ameliyattan sonra hasta antibiyotik ve uygun bir anti-enflamatuar ilaç ile tedavi edilmelidir. Holoklar sadece bir tedavi için tasarlanmıştır. Katılan hekim gerekli görürse tedavi tekrarlanabilir. Daha fazla bilgi için ürün özelliklerinin özetine bakın (ayrıca EPAR'ın bir parçası).
Holoclar nasıl çalışır?
Holoclar'daki aktif bileşen, hastanın kornea yüzeyinden alınan hücreleri ve laboratuvarda yetişen limbal kök hücrelerini içeren limbal hücreleridir. Holoclar'ı kullanmadan önce, hasarlı doku etkilenen gözün kornea yüzeyinden çıkarılmalıdır. Göze yerleştirildikten sonra, Holoclar kornea hücreleri, korneanın yüzeyini değiştirmeye yardımcı olurken, limbal kök hücreleri, korneayı sürekli olarak yeniden oluşturan yeni hücrelerin rezervuarları olarak işlev görür.
Holoclar'ın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Geçmiş klinik verilerle yapılan retrospektif bir çalışmada, Holoclar'ın yanıkların neden olduğu orta ila şiddetli limbal-stem hücre açıkları bulunan hastalarda stabil bir kornea yüzeyinin yenilenmesinde etkili olduğu gösterilmiştir. Holoclar ile implante edildikten bir yıl sonra, implant, çalışılan 104 hastanın 75'inde (% 72'ye eşit), yüzey bozukluğu olmadan ve sınırlı bir istila olmadan stabil bir kornea yüzeyinin varlığına dayanarak başarılı kabul edildi. Yeni kan damarlarının (limbal kök hücre eksikliğinin tipik bir özelliği). Görme konusundaki iyileşmelerin yanı sıra, ağrı ve iltihaplanma dahil olmak üzere hasta semptomlarında azalma gözlendi.
Holoclar ile ilişkili risk nedir?
Holoklar (en fazla 10 kişiyi etkileyebilecek) ile birlikte en sık görülen yan etki blefarit (göz kapağı iltihabı). Tüm yan etkilerin ve kısıtlamaların tam listesi için paket broşürüne bakın.
Holoclar neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Holoclar ile tedavinin, yanıkların neden olduğu orta ila şiddetli limbal kök hücre yetmezliği olan hastalarda sağlıklı korneal yüzeylerin restorasyonunda ve semptomların iyileştirilmesinde etkili olduğunu düşünmüştür. manzara. Komite, orta ila şiddetli kök hücre eksikliği formlarının, tedavi edilmediği takdirde ciddi bir azalmaya veya toplam görme kaybına neden olabileceği ciddi koşulları temsil ettiği görüşündedir. Genel olarak, Holoclar tedavisinin yan etkileri yönetilebilir olduğundan, CHMP Holoclar'ın yararlarının risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiştir ve AB'de kullanılması için onaylanması önerilmiştir. Holoclar'ın risk / fayda oranına ilişkin sonuç, geriye dönük iki çalışmanın (geçmiş klinik verilerin kullanımı ile yapılan) sonuçlarına dayanmaktadır. Şirket ileriye dönük bir çalışmadan (çalışma sırasındaki sonuçları kaydeden) ek veriler sağlayacaktır. Bu nedenle, Holoclar "şartlı onay" aldı. Bu, şirketin sağlaması gereken gelecekte ilaç hakkında daha fazla bilgi bulunabileceği anlamına gelir. Her yıl Avrupa İlaç Ajansı mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Holoclar için hangi bilgiler hala bekleniyor?
Holoclar için şartlı bir onay verildiğinden, Holoclar'ı pazarlayan şirket ilaç hakkında daha fazla bilgi sağlayacaktır. Özellikle şirket, Holoclar'ın riskleri ve faydaları hakkında ileriye dönük bir klinik çalışmayla ilgili verileri sunacaktır.
Holoclar'ın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Holoclar'ın mümkün olduğu kadar güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetimi planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Holoclar için paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir. Ek olarak, Holoclar'ı yapan şirket, sağlık uzmanlarına ilacın güvenli kullanımı hakkında, çalışma sonunda hasta seçimi ve izlenmesi ile birlikte istenmeyen etkilerin raporlanması hakkında bilgiler de sağlayacaktır. Tedavi için aday olan hastalara bilgi materyalleri de sağlanacaktır. Risk yönetimi planının özetinde daha fazla bilgi bulunabilir.
Holoclar hakkında daha fazla bilgi
17 Şubat 2015'te Avrupa Komisyonu, Avrupa Birliği genelinde geçerli olan Holoclar için geçerli bir pazarlama yetkisi verdi. Holoclar ile tedavi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın. Holoclar ile ilgili Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.Europa.eu/ Tıp bul / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı. Bu özetin son güncellemesi: 02-2015.
