Nedir ve Cystadrops - Mercaptamin ne için kullanılır?
Sistadroplar, 2 yaşında sistinozlu hastalarda kullanılan bir oftalmik (göz) ilaçtır. Sistinozis, sistin adı verilen ve özellikle böbreklerde ve korneada (gözün ön kısmını oluşturan şeffaf zar) zararlı kristallerin oluşumuna neden olan doğal bir maddenin vücudunda birikmesi ile karakterize kalıtsal bir hastalıktır. Sistadroplar, korneadaki sistin kristallerinin birikmesini azaltmak için kullanılır.
Sistinozlu hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Cystadrops 7 Kasım 2008'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır.
Sistadroplar aktif madde merkaptamin içerir (sisteamin olarak da bilinir)
Sistadroplar - Merkaptamin nasıl kullanılır?
Sistadroplar sadece reçete ile alınabilir. Sistinoz tedavisinde deneyimli bir doktor gözetiminde tedavi başlatılmalıdır.
Sistadrop göz damlası olarak mevcuttur. Önerilen doz, uyanık saatlerde günde 4 kez her göze 1 damladır. Doz, oftalmolojik muayenelerin sonuçlarına göre doktor tarafından günde 1 damla kadar aşamalı olarak azaltılabilir. Tedavi uzun süre kesilmemelidir.
Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Cystadrops - Mercaptamine nasıl çalışır?
Kornea hücrelerinde sistin kristal birikiminden kaynaklanan hasar ciddi görsel sorunlara neden olabilir. Sistatroplardaki aktif madde, merkaptamin, sistin ile reaksiyona girerek onu çözer ve hücrelerden uzaklaştırılabilecek maddeler oluşturur. Göze uygulandığında kornea hücrelerinde bulunan sistin miktarı azalır ve göz hasarı sınırlanır.
Çalışmalar sırasında Cystadrops - Mercaptamine'in yararı ne oldu?
Sistadroplar, 2 yaşında sistinozlu 32 hastanın bir ana çalışmasında daha az konsantre bir merkaptamin bazlı göz damlası solüsyonuyla karşılaştırıldı. Etkinliğin ana ölçüsü, mikroskop altında gözlemlenen ve 0 ile 28 arasında IVCM denilen bir puanla nicelendirilen (0'da kristallerin yokluğuna karşılık gelen), sistin kornea kristallerinin azalmasına dayanıyordu. Çalışmanın başlangıcında her iki gruptaki hastalar ortalama 10'du.
Sistadroplar, 3 aylık tedaviden sonra sistin kornea kristallerinin azaltılmasında karşılaştırma ilacından daha etkiliydi: Sistadrops ile tedavi edilen hastalarda, IVCM skoru 4.6 puan azalırken, karşılaştırıcı ilaç ile tedavi edilenlerde azaldı. 0, 5 puan. Sistadrop tedavisi ayrıca fotofobinin azaltılmasına da yardımcı oldu (yoğun ışığa maruz kalmayla ilişkili gözdeki rahatsızlık).
Cystadrops - Mercaptamine ile ilişkili riskler nelerdir?
Sistadropların en sık görülen yan etkileri (10 kişiden 1'in üzerinde etkileyebilir) gözdür ve ağrı, kaşıntı ve göz tahrişi, artmış yırtılma, bulanık görme ve oküler hiperemi (kızarıklık) içerir. Bu etkiler genellikle hafif veya orta derecededir ve kalıcı değildir.
Cystadrops ile bildirilen tüm kısıtlamaların ve yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Cystadrops - Mercaptamine neden onaylandı?
Eczanelerde veya hastanelerde yerel olarak üretilen merkaptamin bazlı göz damlaları, sistinoz göz semptomlarını tedavi etmek için uzun yıllardan beri kullanılmaktadır. Ayrıca bir çalışma, Cystadrops'un sistinin kornea kristallerini azaltmada etkili olduğunu göstermiştir. İlaç, fotofobi gibi diğer sistinoz semptomlarını da iyileştirmiştir. Güvenliğe gelince, gözün yan etkileri çok sık olmasına rağmen genellikle yönetilebilir.
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Cystadrops'in faydalarının, risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etmiştir.
Cystadrops - Mercaptamine'in güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Cystadrop'ların güvenli ve etkin kullanımı için sağlık çalışanları ve hastalar tarafından izlenecek öneri ve önlemler ürün özellikleri ve paket broşürünün özetine dahil edilmiştir.
Sistadroplar - Merkaptamin hakkında daha fazla bilgi
Cystadrops'un EPAR'ının tamamı için Ajansın web sitesine bakınız: ema.europa.eu/ Tıp bul / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Cystadrops ile tedavi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Cystadrops ile ilgili Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/Fid ilacı / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı.
