Respreeza

Respreeza nedir ve ne için kullanılır?

Respreeza, yetişkinlerde kullanılan ve insanlarda alfa-proteinaz inhibitörü eksikliği olan, solunum güçlüğünü artıran ve ayrıca karaciğeri de etkileyen akciğer problemlerine neden olabilen kalıtsal bir hastalık olan bir ilaçtır. Respreeza, ciddi açıkları olan hastalarda akciğer hasarını yavaşlatmak için kullanılır.

Respreeza, insan alfa1-proteinazının aktif madde inhibitörünü içerir.

Respreeza nasıl kullanılır?

Respreeza, infüzyon için bir çözeltinin hazırlanması için bir toz ve çözücü olarak temin edilebilir (bir damlaya damlatılır). İlk infüzyon, insan alfa1-proteinaz önleyici eksikliğinin tedavisinde deneyimli bir sağlık uzmanının gözetimi altında uygulanmalıdır. Takip eden infüzyonlar hasta veya hasta tarafından uygulanabilir.

Önerilen Respreeza dozu, haftada bir kez verilen 60 mg / kg vücut ağırlığıdır. İnfüzyon yaklaşık 15 dakika sürmelidir.

İlaç sadece reçete ile alınabilir. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.

Respreeza nasıl çalışır?

İnsan alfa1-proteinaz inhibitörü Respreeza'daki aktif madde, işlevi akciğer dokusunu korumak olan kanın doğal bir bileşenidir. İnsan kanından elde edilir ve insan alfa 1-proteinaz önleyici eksikliği olan hastaların bulunmadığı proteinleri değiştirerek etki eder.

Respreeza'nın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

Respreeza'nın, insan alfa1-proteinaz inhibitör eksikliği nedeniyle akciğer hasarı olan 180 hastayı içeren bir ana çalışmada akciğer hasarını yavaşlattığı gösterilmiştir. Bu çalışmada, Respreeza plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırıldı ve etkililiğin ana ölçüsü akciğer yoğunluğundaki azalma oldu. Akciğer yoğunluğu, akciğer hasarının derecesinin bir göstergesidir: akciğer yoğunluğundaki azalma arttıkça, akciğerlere verilen zarar da artar. 24 ay sonra akciğer yoğunluğundaki azalma, Respreeza ile tedavi edilen hastalarda, plasebo ile tedavi edilen hastalarda yaklaşık 4.2 g / l'ye kıyasla yaklaşık 2.6 g / l idi.

Respreeza ile ilişkili risk nedir?

Respreeza'nın (10 kişiden 1'ini etkileyebilecek) en sık görülen yan etkileri baş dönmesi ve baş ağrısıdır. Tedavi sırasında bazıları şiddetli olan alerjik reaksiyonlar gözlenmiştir.

Ciddi alerjik reaksiyon riski göz önüne alındığında, Respreeza, IgA adlı bir protein eksikliği olan ve buna karşı antikor geliştiren hastalarda, bu kişiler alerjik reaksiyonlara daha yatkın olduklarında kullanılmamalıdır. Respreeza'nın kısıtlamaları ve yan etkilerinin tam bir listesi için paket broşürüne bakınız.

Respreeza neden onaylandı?

Respreeza ile yapılan ana çalışma, ilacın insan alfa1-proteinaz inhibitör eksikliği olan hastalarda akciğer hasarını yavaşlatmada etkili olduğunu ve bu etkinin ciddi eksikliği olan hastalarda anlamlı olarak kabul edildiğini göstermiştir. Güvenlik ile ilgili olarak, Respreeza'nın kullanımıyla ilgili ana korku, alerjik reaksiyonlarla temsil edilir; ancak, bu riskin nasıl yönetileceğine ilişkin bilgiler ürün bilgisinde verilmiştir. İlacın güvenliğine ilişkin başka önemli endişeler yoktu.

Bu nedenle, Ajansın İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Respreeza'nın faydalarının, risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması için onaylanması önerilmiştir.

Respreeza'nın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Respreeza'nın mümkün olduğu kadar güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetimi planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Respreeza paket broşürüne güvenlik bilgileri dahil edilmiştir.

Ek olarak, Respreeza'yı pazarlayan şirket, daha yüksek bir dozun (120 mg / kg vücut ağırlığı), şu anda önerilen dozdan daha fazla yarar sağlayıp sağlayamayacağını değerlendirmek için yeni bir çalışma yürütecektir.