Brineura - Cerliponase Alfa Nedir?
Brineura, ilerleyici beyin hasarına yol açan çocuklarda kalıtsal bir hastalık olan nöronal tip 2 selloid lipofusinozun (CLN2) tedavisi için bir ilaçtır.
CLN2'li hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Brineura 13 Mart 2013'te "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır.
Brineura aktif madde cerliponase alfa içerir.
Brineura - Alfa Cerliponase nasıl kullanılır?
Brineura doğrudan beyinde demlenir. İlk infüzyondan önce, hastanın kafatasının dışından sıvı boşluğu boyunca ilaca salındığı beyne giden bir cihazı implante etmek için ameliyat olması gerekecektir.
İnfüzyonlar, iki haftada bir beyindeki ilaçların tedavisinde deneyimli bir sağlık uzmanı tarafından verilir. İnfüzyon reaksiyonları riskini azaltmak için, Brineura ile tedaviden önce veya tedavi sırasında diğer hastalara verilebilir veya infüzyon yavaşlatılabilir. Hasta bundan faydalanıncaya kadar tedavi devam edebilir.
Salamura sadece reçete ile alınabilir. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Brineura - Cerliponase Alfa nasıl çalışır?
CLN2'li hastalar, tripeptidil peptidaz 1 (TPP1) adı verilen normal beyin gelişimi için gerekli bir enzimden yoksundur. Brineura'daki aktif madde, cerliponase alfa, TPP1'in bir kopyasıdır ve eksik enzimin yerine kullanılır.
İlaç, beyinden kan akışını ayıran ve ilaçlar gibi maddelerin beyin dokularına girmesini önleyen koruyucu bir bariyer olan kan-beyin bariyerini atlamak için doğrudan beyine verilir.
Çalışmalar sırasında Brineura - Cerliponase Alfa'nın faydaları nelerdir?
İlk çalışmalarda, Brineura'nın, hastalığın ilerleme hızını standart bir derecelendirme ölçeğine göre ölçülen oranını azalttığı gösterilmiştir.
Neredeyse bir yıl boyunca Brineura ile tedavi edilen 23 çocukta (ortalama 4 yaş) yapılan bir çalışmada, 20'si (% 87), tedavi almayan hastalarda tarihsel olarak gözlemlenen motor ve dil becerilerinde 2 puan kaybı göstermedi.
Değerlendirme, hastalara motor ve dil becerileri için ayrı puanlar atan doktorlar tarafından yapıldı (burada 0 daha şiddetli ve 3 normaldir). Bir hastanın final skoru, iki skorun toplamıyla eşleşti.
Bir takip çalışmasında, Brineura'nın yararları bir yıl daha sürdü; Sonuçlar, hastaların çoğunda hastalığın yavaşlayabileceğini göstermiştir. Bu çalışma halen devam etmektedir.
Brineura - Cerliponase Alfa ile ilişkili riskler nelerdir?
Brineura'nın en sık görülen yan etkileri (5 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilecek) ateş, CSF'deki düşük protein seviyeleri (beyindeki sıvı ve omurilik), EKG'deki anormallikler (kalp aktivitesinin incelenmesi), kusma, üst solunum yolu enfeksiyonları (burun ve boğaz enfeksiyonları) ve aşırı duyarlı (alerjik) reaksiyonlar. Brineura ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Brineura, Brineura ile potansiyel olarak ölümcül aşırı duyarlılığa karşı (potansiyel olarak alerjik) reaksiyon gösteren ve ilaç tekrar verildiğinde belirtileri tekrar eden hastalarda kullanılmamalıdır. Ek olarak, bir şant ile implante edilen hastalar, beyinden fazla sıvıyı boşaltmak için uygulanmalıdır. Son olarak, cihazda sızıntı veya enfeksiyon gibi sorunlar varsa, hastalara Brineura verilmemelidir.
Brineura - Cerliponase Alfa neden onaylandı?
Mevcut veriler, Brineura'nın CLN2 hastalarında, başka bir tedavinin olmadığı bir hastalık olan motor ve dil becerileri kaybını yavaşlatmaya yardımcı olduğunu göstermektedir.
Güvenlik ile ilgili olarak, verilerden kabul edilemez bir sorun çıkmaz. Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP) bu nedenle, Brineura'nın yararlarının risklerden ağır bastığına ve AB'de kullanım için onaylanmasının tavsiye edildiği sonucuna varmıştır.
Brineura "istisnai koşullar" altında yetkilendirildi, çünkü hastalığın nadirliğinden dolayı Brineura hakkında tam bilgi edinmek mümkün değildi. Her yıl Avrupa İlaç Ajansı mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Brineura için hangi bilgiler hala bekleniyor?
İstisnai koşullar altında Brineura'ya yetki verildiğinden, pazarlayan şirket, uzun vadede kullanıldığında alerjik reaksiyon riski ve uzun vadede bozulmayı yavaşlatmakta veya durdurmada etkinliğini içeren, ilacın güvenliği ile ilgili çalışmalardan ilave veriler sağlayacaktır. motor ve dil becerileri. Çalışmalara, henüz veri bulunmayan iki yaşın altındaki çocuklar katılacaktır.
Brineura - Cerliponase Alfa'nın güvenli ve etkili kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Brineura'yı pazarlayan şirket, ilacı kullanması gereken tüm sağlık uzmanlarının, nasıl kullanılacağı ve enfeksiyon veya tıkanma gibi cihazla ilgili sorunların nasıl önlenebileceği konusunda eğitim materyallerine sahip olmasını sağlayacaktır.
Brineura'nın güvenli ve etkin kullanılması için sağlık çalışanları ve hastaları tarafından izlenecek öneri ve önlemler, ürün özelliklerinin özeti ve paket broşürüne dahil edilmiştir.
Daha fazla bilgi için Brineura - Cerliponase Alfa
Brineura'nın EPAR'ının tamamı için Ajansın web sitesini ziyaret edin: ema.europa.eu/Find tıp / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Brineura tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Brineura ile ilgili Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti, Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/Find ilacı / İnsan ilaçları / Nadir görülen hastalığın belirlenmesi.
