Ravicti - Gliserol Fenilbutirrato

Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato Nedir?

Ravicti, hastalığın sadece diyet değişiklikleriyle tedavi edilemediği erişkinlerde ve iki ay veya daha büyük yaştaki çocuklarda üre döngüsü bozukluklarının uzun süreli tedavisi için kullanılan bir ilaçtır. Üre döngüsü bozukluğu olan hastalar, bazı karaciğer enzimlerinin bulunmamasından dolayı vücuttaki atık azotu ortadan kaldıramazlar. Vücutta atık azot, birikmesi halinde zararlı olan amonyağa dönüşür. Ravicti, aşağıdaki enzimlerden biri veya daha fazlasına sahip olmayan hastalarda kullanılır: karbamoil fosfat sentaz I, ornitin karbamiltransferaz, argininosüksinat sentaz, argininosüksinat liyaz, arginin I ve ornitin translokas.

Ravicti, etken bileşen gliserol fenilbutirat içerir.

Üre döngüsü bozukluğu olan hasta sayısı düşük olduğundan, bu hastalıklar "nadir" sayılır ve Ravicti, 10 Haziran 2010'da "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır.

Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato nasıl kullanılır?

Ravicti, ağızdan alınacak bir sıvı (1.1 g / ml) olarak veya burun içinden geçen ve mideye ulaşan veya mideden mideye geçen bir tüp aracılığıyla bulunur. Sadece reçeteyle alınabilir ve üre döngüsü bozuklukları olan hastaların tedavisinde tecrübesi olan bir doktor tarafından reçete edilmelidir.

Proteinler bir azot kaynağıdır, bu yüzden azot alımını azaltmak için özel düşük proteinli bir diyet ile birlikte Ravicti kullanılmalıdır ve bazı durumlarda, gıda takviyeleri (gereken günlük protein alımına bağlı olarak) büyüme ve gelişme).

Ravicti dozu hastanın diyetine, boyuna ve kilosuna bağlıdır. Tedavi sırasında günlük dozu ayarlamak için düzenli kan testleri yapılmalıdır. Günlük Ravicti dozu eşit miktarlara bölünmeli ve her öğünle birlikte verilmelidir. Daha fazla bilgi için ürün özelliklerinin özetine bakın (ayrıca EPAR'ın bir parçası).

Hasta başarılı bir karaciğer nakli almadıkça, Ravicti ile tedavi yaşam boyunca gerekli olabilir

Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato nasıl çalışır?

Ravicti'deki aktif madde, gliserol fenilbutirat, vücutta fenilasetana dönüştürülür. Fenilasetat, vücutta böbrekler tarafından elimine edilebilecek bir madde oluşturmak için azot içeren proteinlerde bulunan amino asit glutamin ile birleşir. Bu vücuttaki azot seviyelerini azaltır ve üretilen amonyak miktarını azaltır.

Çalışmalar sırasında Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato'nun faydaları nelerdir?

Üre döngüsü bozuklukları olan 88 erişkin bir çalışmada Ravicti ile sodyum fenilbütirat (üre döngüsü bozukluklarını tedavi etmek için kullanılan başka bir ilaç) karşılaştırıldı. Ana etkililik ölçüsü, 4 haftalık tedaviden sonra kandaki amonyak seviyesindeki değişiklikti. Çalışma Ravicti'nin en azından kandaki amonyak seviyesini kontrol etmede karşılaştırma ilacı kadar etkili olduğunu ortaya koydu: Tahmini ortalama amonyak seviyesi, Ravicti ile tedavi edilen hastalarda litre başına yaklaşık 866 mikromol ve sodyum ile tedavi edilen hastalarda litre başına 977 mikromol idi fenilbutirat. Destekleyici çalışmalardan elde edilen ek veriler Ravicti'nin 2 aylık ve daha büyük çocuklardaki benzer etkilerini göstermiştir.

Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato ile ilişkili risk nedir?

Ravicti'nin (100 kişiden 5 kişiden fazlasını etkileyebilecek) en yaygın yan etkileri ishal, şişkinlik (gaz geçişi), baş ağrısı, iştahın azalması, kusma, yorgunluk, hasta hissi ve anormal cilt kokusudur.

Ravicti, akut hiperalmonemiyi tedavi etmek için kullanılmamalıdır (kandaki amonyak seviyelerinde ani artış). Ravicti ve sınırlamaları ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato neden onaylandı?

Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Ravicti'nin faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması için onaylanması önerilmiştir.

Ravicti'nin üre siklus bozukluğu olan hastalarda kandaki amonyak seviyesini azaltmada etkili olduğu gösterilmiştir. Ravicti sürekli salimli bir ilaçtır, yani aktif madde gün boyunca sürekli salınır. Bu nedenle, atık azotun giderilmesi bile tutarlı bir şekilde gerçekleşir ve bu, gün boyunca kan amonyak seviyelerinin daha iyi kontrol edilmesini sağlar. Aynı sebepten dolayı Ravicti, daha hızlı hareket eden tedavilere ihtiyaç duyulan akut hiperalmonemiyi tedavi etmek için kullanılmamalıdır.

Ayrıca, sıvı formülasyonda mevcut olduğu için Komite, Ravicti'nin özellikle çocuklar için gıdaya eklenecek diğer granül tıbbi ürünlere kıyasla daha kabul edilebilir olabileceğini; Sıvı formülasyon ayrıca, nörolojik problemler nedeniyle yutmayı başaramayan hastalarda tüp uygulamasını kolaylaştırır.

Ravicti'nin istenmeyen etkileri esas olarak bağırsaklardan kaynaklanmış ve yönetilebilir olarak kabul edilmiştir. Bununla birlikte, Ravicti'nin uzun vadeli güvenliği hakkında daha fazla veri bekleniyor.

Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato'nun güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Ravicti'nin mümkün olduğunca güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetimi planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Ravicti'nin paket broşürüne güvenlik bilgileri dahil edilmiştir.

Ek olarak, Ravicti'yi pazarlayan şirket, ilacın yararları ve uzun vadeli güvenliği hakkında daha fazla bilgi edinmek için hasta kayıtlarını oluşturacaktır.