Zavesca Nedir?
Zavesca, 100 mg beyaz kapsül içinde mevcut olan, aktif madde miglustat içeren bir ilaçtır.
Zavesca ne için kullanılır?
Zavesca'nın vücudun yağları metabolize etme şeklini etkileyen iki nadir kalıtsal hastalığı tedavi ettiği belirtiliyor. Her iki hastalık da vücutta yağ birikmesine neden olur (glikozfingolipitler olarak adlandırılır). Zavesca, aşağıdaki durumlarda kullanılır:
- Hafif-orta formda tip 1 Gaucher hastalığı olan yetişkinler. Bundan muzdarip olan hastalar enzimsizdir (glukoserebrosidaz); bu eksiklik, vücudun çeşitli kısımlarında bir tür glikosfingolipidin (glukosilseramid denir), örneğin; dalak, karaciğer, kemikler. Zavesca, standart enzim replasman tedavisi (ERT) ile tedaviye uygun olmayan hastalarda infüzyon (damar içine damlama);
- erişkinler, ergenler ve Niemann-Pick tip C hastalığı olan çocuklar, ölüme yol açabilen bir hastalık olan ve bunun içinde beynin içindeki hücrelerde ve vücudun diğer bölümlerinde glikozfingolipid birikimi meydana gelir. Zavesca, hastalığın "nörolojik" semptomlarını (beyni ve sinirleri etkileyen semptomları) tedavi etmek için kullanılır. Bu semptomlar şunları içerir: koordinasyon kaybı, vizyonu bozabilecek "sakkadik" (hızlı) göz hareketlerinden kaynaklanan problemler, gelişimsel gecikme, yutma zorluğu, artan kas tonusu, kasılmalar ve öğrenme güçlüğü.
Bu hastalıkları olan hasta sayısının az olması nedeniyle "nadir" sayılır ve bu nedenle Zavesca, tip 1 Gaucher hastalığı için sırasıyla 18 Ekim 2000'de "yetim ilaç" ismini aldı. Niemann-Pick C tipi hastalık için Şubat 2006
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Zavesca nasıl kullanılır?
Zavesca ile tedavi, Gaucher hastalığı veya Niemann-Pick tip C hastalığı tedavisinde deneyimli hekimler tarafından başlatılmalı ve izlenmelidir.
Tip 1 Gaucher hastalığı olan hastaların tedavisi için önerilen başlangıç dozu, günde üç kez oral yoldan verilen bir kapsüldür. Niemann-Pick tip C hastalığı için, önerilen doz yetişkinler ve ergenler için günde üç kez iki kapsül şeklindedir.
doz 12 yaşın altındaki çocuklar için ağırlığa ve boyuna göre değişir. Zavesca dolu veya aç karnına alınabilir. Zavesca, uzun süreli tedaviler için bir ilaçtır.
Dozu böbrek problemi olan hastalarda ve en azından geçici olarak ishal gelişen hastalarda azaltmak uygundur. Karaciğer problemi olan hastalarda ilaçlarla ilgili herhangi bir çalışma yapılmamıştır. Daha fazla bilgi için, bkz. Ürün Özelliklerinin Özeti (EPAR'da bulunan).
Zavesca nasıl çalışır?
Miglustat olan Zavesca'daki aktif madde, glukosilseramid sentaz adı verilen bir enzimin etkisini engeller. Bu enzim, glikosfingolipid üretiminin ilk fazının bir parçasıdır. Enzimin etkisini önleyerek miglustat, hücrelerde glikosfingolipidlerin üretimini azaltabilir. Bu, Tip 1 Gaucher hastalığının semptomlarını yavaşlatmalı veya önlemeli ve Niemann-Pick tip C hastalığının semptomlarını azaltmalıdır.
Zavesca'da ne gibi çalışmalar yapıldı?
Zavesca'nın hafif-orta şiddette Gaucher tip 1 hastalığının tedavisinde etkinliği, enzim replasman tedavisi göremeyen veya istemeyen 28 hastayı içeren ana çalışma konusu olmuştur. Çalışmanın ana kısmı bir yıl sürmüştür; Hastaların 13'ü iki yıl daha ilacı almaya devam etti. Çalışma Zavesca'nın karaciğer ve dalak hacmi üzerindeki etkisini ölçmeyi ve hemoglobin (vücuda oksijen taşıyan kırmızı kan hücrelerinde bulunan bir protein) konsantrasyonu gibi kan değerleri üzerinde etkisinin olup olmadığını belirlemeyi amaçlamıştır. trombosit sayısı (kan pıhtılaşmasına katılan bileşenler).
Niemann-Pick tip C hastalığı ile ilgili olarak, Zavesca'nın etkinliği, 12'si 12 yaşın altındaki 31 hastayı kapsayan bir ana çalışmada incelenmiştir. Çalışma, Zavesca'nın etkilerini standart tedavi (semptomları hafifletmek için kullanılan önlemler) ve sadece standart tedavi ile kombinasyon halinde karşılaştırdı. Ana etkinlik indeksi, bir yıl sonra yatay sakkadik göz hareketlerinin sıklığı hastalarında meydana gelen değişiklikti; Çalışma ayrıca hastanın yutma kabiliyeti ve entelektüel işlevleri gibi diğer nörolojik semptomları da inceledi. Bazı hastalar beş buçuk yıla kadar tedavi altında kaldı. Zavesca ile tedavi edilen 66 hasta üzerinde bir anket yapıldı.
Zavesca'nın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Tip 1 Gaucher hastalığı çalışmasında, bir yıl sonra karaciğer hacminde% 12'lik bir azalma ve% 19'luk bir dalak hacmi görülmüştür. Aynı zamanda, desilitre başına 0.26 g hemoglobin konsantrasyonunda ortalama bir artış ve mililitre başına 8.29 milyon trombosit sayısında bir artış gözlenmiştir. Zavesca'nın faydalı etkileri, üç yıllık sürekli tedavi süresince değişmeden kalmıştır.
Niemann-Pick tip C hastalığı çalışmasında Zavesca ile tedavi edilen hastalarda göz hareketlerinde iyileşme aynıydı. Bununla birlikte, Zavesca ile tedavi edilen hastalarda yutma ve entelektüel fonksiyonlarda iyileşme belirtileri vardı. Araştırma, ilacın semptomların kötüleşme derecesini hastaların yaklaşık dörtte üçünde stabil veya azalmış yaptığını gösterdi.
Zavesca ile ilişkili risk nedir?
Zavesca ile ilişkili en sık görülen yan etkiler (10'da 1'den fazla hastada görülür) kilo kaybı, titreme, ishal, şişkinlik ve karın ağrısıdır (karın ağrısı). Zavesca ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için Paket Broşürüne bakınız.
Zavesca, miglustat veya diğer bileşenlerin herhangi birine karşı aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.
Zavesca neden onaylandı?
İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Zavesca'nın gösterdiği yararların, uygun olmayan yetişkin hastalarda oral, hafif veya orta şiddette Gaucher tip 1 hastalığının tedavisi ile ilgili risklerden ağır bastığına karar vermiştir. Niemann-Pick tip C hastalığı olan yetişkin ve pediatrik hastalarda enzim replasman tedavisi (ERT) ve progresif nörolojik bulgular ile tedavi edilecek ve bu nedenle Komite Zavesca'ya pazarlama izni verilmesini önerdi.
Zavesca'ya "istisnai durumlarda" izin verildi, çünkü nadir görülen bir hastalık olduğu için ilaç hakkında tam veri elde edilemedi. Avrupa İlaç Ajansı (EMEA), bu arada mevcut olan her yeni veriyi yıllık olarak gözden geçirecek ve gerekirse bu özeti güncelleyecektir.
Zavesca için hangi bilgiler hala bekleniyor?
Zavesca'yı yapan firma, Tip 1 Gaucher hastalığına ilişkin olarak ürünün etkinliği ve güvenliği ile ilgili aşağıdaki çalışmaları tamamlamaya kararlıdır:
- Doktorların Zavesca kullanımı hakkında bilgilendirilmesi ve hastaların ilacın güvenlik yönlerini bildirmelerini sağlamak için ürünün pazarlanmasından sonra bir program;
- halihazırda klinik araştırmalara katılan hastalar hakkında, ilacın güvenlik ve etkinliğinin değerlendirilmesine devam etmek ve hastalığın nörolojik yönleri hakkında daha fazla geri bildirim almak için bir takip çalışması;
- enzim replasman tedavisinden sonra Zavesca'ya geçen hastalarda Zavesca'nın etkinliği ve güvenliği üzerine bir çalışma;
- Gaucher hastalığı (EWGGD) Avrupa çalışma grubuyla ortaklaşa yürütülen, hastalığın doğal tarihine ilişkin bir başka çalışma.
Zavesca hakkında diğer bilgiler:
20 Kasım 2002 tarihinde, Avrupa Komisyonu, Zavesca için Actelion Registration Ltd.'ye Avrupa Birliği genelinde geçerli bir pazarlama izni verdi. Pazarlama izni 20 Kasım 2007 tarihinde yenilenmiştir.
Zavesca'nın yetim statüsünün kayıtları için buraya (tip 1 Gaucher hastalığı için) ve buraya (C Niemann-Pick hastalığı için) tıklayın.
Zavesca'nın tam EPAR sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 01-2009
