Procysbi - Mercaptamine ne için kullanılır?
Procysbi, aktif madde merkaptamin (sisteamin olarak da bilinir) içeren ve nefropatik (böbrek) sistinozlu hastalarda kullanılan bir ilaçtır. Sistinozis, vücutta doğal olarak bulunan bir amino asit olan aşırı miktarda sistinin hücrelerde, özellikle de böbreklerde ve gözlerde, bunlara zarar veren biriktiği kalıtsal bir hastalıktır. Sistinozlu hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Procysbi, 20 Eylül 2010'da "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak sınıflandırılmıştır. Procysbi, "hibrit bir ilaçtır", yani Aynı aktif maddeyi içeren bir "referans ilaca" benzer, ancak Procysbi, aktif maddenin vücutta gecikmeli bir şekilde salınmasını sağlayan bir formülasyonda mevcuttur. Procysbi için referans ilaç Cystagon'dur.
Procysbi - Mercaptamine nasıl kullanılır?
Procysbi sadece reçete ile alınabilir ve sistinoz tedavisi konusunda deneyimli bir doktorun gözetimi altında tedaviye başlanmalıdır. Procysbi, gastro dirençli kapsüller (25 ve 75 mg) halinde bulunur. Gastro dirençli, kapsüllerin içeriğinin, bağırsaklara ulaşana kadar bölünmeden mideden geçmesi anlamına gelir. Önerilen günlük doz vücut yüzey alanı bazında hesaplanır, m2 başına 1.30 g, 12 saatte bir verilen 2 doza bölünür. Beyaz kan hücrelerinde sistin seviyeleri (beyaz kan hücrelerinde mg protein başına emicystin nmol olarak ölçülür) veya alternatif olarak kandaki merkaptamin konsantrasyonu izlenmeli ve dozu ayarlamak için kullanılmamalıdır;, M2 başına 95 g. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Procysbi - Mercaptamine nasıl çalışır?
Procysbi'deki aktif madde, merkaptamin, sistein adı verilen başka bir amino asit ve sistein-sisteamin tuzu adı verilen bir bileşik oluşturmak için sistein ile reaksiyona girer. Vücut bu tuzu hücrelerden çıkarabilir. Dolayısıyla, organlardaki sistin miktarı azalır ve bu, organların zarar görmesini sınırlar.
Procysbi - Mercaptamine'in çalışmalar sırasında gösterdiği fayda nedir?
Her 12 saatte bir verilen Procysbi'nin, en az 6 saatte bir Cystagon'un beyaz kan hücrelerinde sistin miktarını (beyaz kan hücrelerinde mg protein başına 1 nmol hemisistinden daha az) korumak için uygulandığında etkili olduğu gösterilmiştir. Nefropatik sistinozlu 43 hastayı içeren bir ana çalışmada, iki ilaçla 3 haftalık bir tedavi sırasında beyaz kan hücrelerinde ortalama sistin seviyeleri arasında anlamlı bir fark yoktu. Procysbi ile seviyeler, 0.544 nmol / mg ve Cystagon ile karşılaştırıldı.
Procysbi - Mercaptamine ile ilişkili risk nedir?
Procysbi'nin (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilecek) en sık görülen yan etkileri iştahsızlık, kusma, bulantı (hasta hissi), ishal, uyuşukluk (enerji eksikliği) ve pireksi (ateş). Procysbi ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın. Procysbi, diğer bileşenlerin hiçbirine veya penisillamine karşı herhangi bir merkaptamin formuna aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır. Emziren kadınlarda da kullanılmamalıdır.
Procysbi - Mercaptamine neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Procysbi'nin faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması için onaylanması önerilmiştir. CHMP, Procysbi'nin beyaz kan hücrelerinde sistin miktarını kabul edilebilir bir seviyede tutmada en az Cystagon kadar etkili olduğu gösterildiğini belirtti. Komite ayrıca, daha az sıklıkta uygulanmasından dolayı gastro dirençli formülasyonun, tedaviye uyumu ve sistinoz hastalarının yaşam kalitesini arttırması beklendiğini düşünmüştür. Güvenliği ile ilgili olarak, CHMP merkaptamin güvenlik profilinin sağlam bir şekilde oluşturulduğunu ve Procysbi için referans tıbbi ürüne benzer bir güvenlik beklendiğini düşünmüştür.
Procysbi - Mercaptamine ürününün güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Procysbi'nin mümkün olduğunca güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Procysbi'nin paket broşürüne güvenlik bilgileri dahil edilmiştir.
Ek olarak, Procysbi'yi pazarlayan şirket, ilacın doğmamış çocuğa zarar verme riski de dahil olmak üzere önemli güvenlik bilgileri içeren ilacın tüm potansiyel reçetelerine eğitim materyali sağlayacaktır.
Procysbi - Mercaptamine hakkında daha fazla bilgi
06.09.2013 tarihinde, Avrupa Komisyonu, Avrupa Birliği genelinde geçerli olan Procysbi için geçerli bir pazarlama yetkisi verdi. Procysbi'nin EPAR'ının tamamı için Ajansın web sitesini ziyaret edin: ema.Europa.eu/Find tıp / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Procysbi ile tedavi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın. Procysbi'ye İlişkin Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.Europa.eu/Find tıp / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı. Bu özetin son güncellemesi: 09-2013.
