Genetik olarak değiştirilmiş lenfositler kullanılan Zalmoxis nedir ve nedir?
Zalmoxis, kısmen uyumlu bir donörden (haploidentical nakil adı verilen), hematopoetik kök hücre nakli (HSCT, farklı tiplerde kan hücrelerine dönüşebilen hücre nakli) olan erişkin hastalarda ek tedavi olarak kullanılan bir ilaçtır. Zalmoxis, örneğin bazı lösemi ve lenfomalar gibi şiddetli kan kanserleri nedeniyle haploidentical transplantasyon geçiren hastalarda kullanılır. Nakledilmeden önce hasta, kanser hücreleri ve bağışıklık sistemi hücreleri de dahil olmak üzere mevcut kemik iliği hücrelerini çıkarmak için tedavi edilecektir. Nakil sonrası, hastanın bağışıklık sisteminin yeniden kurulmasına yardımcı olmak için zalmoxis uygulanır.
Zalmoxis, bir hastalığın tedavisi, teşhisi veya önlenmesi için kullanılabilecek şekilde manipüle edilmiş hücre veya dokular içeren bir tür ilaç olan "somatik hücre terapisi ürünü" olarak adlandırılan bir tür ileri terapi ilacıdır. Zalmoxis, genetiği değiştirilmiş T lenfositleri (bir tür beyaz kan hücresi) içerir1. Zalmoxis elde etmek için, transplant donörünün T lenfositleri transplanttaki hücrelerin geri kalanından ayrılır. Bu T lenfositleri daha sonra bir "intihar geni" içermek için genetik olarak modifiye edilir.
Düşük hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) geçiren hasta sayısı nedeniyle Zalmoxis, 20 Ekim 2003 tarihinde bir "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
Zalmoxis - genetiği değiştirilmiş lenfositler nasıl kullanılır?
Zalmoxis sadece reçeteyle alınabilir ve tedavi, hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) kullanılarak kan kanserlerinin tedavisinde deneyimli bir doktor gözetiminde gerçekleştirilmelidir.
Zalmoxis, hastaya özel bir tıbbi ürün olarak kullanılmak üzere hazırlanmıştır. Transplanttan 21-49 günlük bir süre sonra uygulanır, ancak yalnızca transplant hastanın bağışıklık sistemini henüz iyileştirmediyse ve hasta transplant hastalığını konağa karşı geliştirmediyse (transplante edilen hücrelerde ortaya çıkarsa) vücuda saldırmak).
Zalmoxis, dolaşımdaki T lenfositleri belli bir seviyeye gelinceye kadar her ay dört aya kadar 20-60 dakika süreyle intravenöz infüzyon (damla) olarak verilir. Zalmoxis dozu hastanın vücut ağırlığına bağlıdır.
Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Zalmoxis - genetiği değiştirilmiş lenfositler nasıl çalışır?
Nakil sonrası verildiğinde, Zalmoxis, hastanın bağışıklık sistemini geliştirmesine yardımcı olur ve bu nedenle onu enfeksiyondan korumaya yardımcı olur. Bununla birlikte, Zalmoxis'te bulunan T lenfositleri bazen hastanın vücuduna saldırabilir ve bu da konakçıya karşı nakil hastalığına neden olabilir. Zalmoxis'teki T hücreleri intihar genine sahiptir ve bu onları gansiklovir ve valgansiklovir ilaçlarına duyarlı hale getirir. Hasta konağa karşı transplant hastalığı geliştirirse, intihar genine sahip T lenfositleri öldüren ve böylece hastalığı tedavi eden ve daha da gelişmesini önleyen gansiklovir veya valganciclovir uygulanır.
Zalmoxis'in gösterdiği fayda - araştırmalar sırasında genetiği değiştirilmiş lenfositler?
Zalmoxis, ağır kan kanserleri nedeniyle haploidentical transplantasyon geçirmiş 30 hastayı kapsayan bir ana çalışmada incelenmiştir. Bu çalışmada, Zalmoxis diğer tedavilerle karşılaştırılmamıştır. Ana etkililik ölçüsü, T lenfositlerin kan seviyeleri ile ölçülen bağışıklık sisteminin geri kazanılmasıydı, Zalmoxis (% 30'dan 23'ü) ile tedavi edilen hastaların% 77'sinde bağışıklık sistemi restore edildi. Konak transplantasyon hastalığı, daha sonra tek başına veya diğer ilaçlar ile kombinasyon halinde gansiklovir veya valgansiklovir verilen 10 hastada meydana geldi. 10 hasta da konukçu nakli hastalığından kurtuldu.
Ana çalışmanın verileri, devam eden ikinci bir çalışmanın verileriyle de birleştirildi ve Zalmoxis ile tedavi edilen 37 hastanın (ana çalışmanın 23'ü ve mevcut çalışmanın 14'ü) sağkalım oranları karşılaştırıldı. Geçmişte haploidentical transplantasyon geçirmiş olan 140 hastanın veritabanı. Bir yıl sağ kalan hastaların yüzdesi, Zalmoxis alan hastalarda% 51 iken, Zalmoxis almayan hastalarda% 34-40'tır.
Genetik olarak değiştirilmiş lenfositlerin Zalmoxis ile ilişkili riskleri nelerdir?
Zalmoxis ile en sık görülen yan etki (10'da 1'den fazla hastada görülebilir) konağa karşı akut transplantasyon hastalığıdır (transplantasyonun yaklaşık 100 günü içinde gelişen bir durum). Zalmoxis kullanıldığında, bu durum gansiklovir veya valgansiklovir ile tedavi edilebilir. Bağışıklık sistemi restore edilmiş hastalara zalmox verilmemelidir. Ayrıca, zaten konakçı gerektiren tedaviye karşı transplant hastalığı gelişen hastalarda kullanılmamalıdır. Zalmoxis ile bildirilen kısıtlamaların ve yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Zalmoxis - genetiği değiştirilmiş lenfositler neden onaylandı?
Zalmoxis'in, şiddetli kan kanserleri nedeniyle haploidentical transplantasyon geçirmiş hastaların bağışıklık sistemini iyileştirmeye yardımcı olduğu gösterilmiştir; Bu hastalar sınırlı tedavi seçeneklerine sahiptir ve kötü prognozludur. Zalmoxis'in güvenlik profili kabul edilebilir olarak kabul edilir. Ana risk, konağa karşı nakil hastalığıdır, ancak bu, Zalmoxis'te bulunan T lenfositleri öldüren gansiklovir veya valgansiklovir ile başarıyla tedavi edilebilir. Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), büyüklüğünü belirlemek için ek verilere ihtiyaç duyulmasına rağmen, Zalmoxis'in faydalarının risklerden ağır basacağına ve AB'de kullanılması onaylanmasının tavsiye edildiğine karar verdi. . Zalmoxis bir "şartlı onay" aldı. Bu, şirketin sağlaması gereken gelecekte ilaç hakkında daha fazla bilgi bulunabileceği anlamına gelir. Her yıl Avrupa İlaç Ajansı mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Zalmoxis için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Zalmoxis "şartlı onay" aldığından Zalmoxis'i pazarlayan şirket, yüksek riskli akut lösemili hastalarla ilgili devam eden bir çalışmanın sonuçlarını sağlayacaktır. Bu çalışmada, T lenfositleri içeren haploidentical transplantasyon, ardından siklofosfamid (greft versus konakçı hastalığının başlangıcını önleyen bir ilaç) ve T lenfositleri olmayan haploidentical transplantasyon ile tedavi takip eden, Haploidentical transplantasyonu takiben Zalmoxis ile tedavi yapılacaktır.
Zalmoxis - genetiği değiştirilmiş lenfositlerin güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Zalmoxis'i pazarlayan şirket, sağlık çalışanlarına eğitim materyali, hastanın nakil hastalıkları dahil olmak üzere riskler ve ilacın doğru şekilde nasıl kullanılacağı hakkında ayrıntılı bilgi sağlayacaktır. Şirket ayrıca, uzun bir süre boyunca ilacın güvenliğini ve etkinliğini incelemek için bir kayıt işlemini tamamlayarak ve tedaviden sonraki ilerlemeyi izleyerek Zalmoxis ile tedavi edilen tüm hastalardan veri toplayacaktır.
Zalmoxis'in güvenli ve etkin bir şekilde kullanılması için sağlık çalışanları ve hastaları tarafından izlenecek öneri ve önlemler de ürün özelliklerinin özeti ve paket broşüründe bildirilmiştir.
Zalmoxis - Genetiği değiştirilmiş lenfositler hakkında daha fazla bilgi
Zalmoxis'in EPAR'ının tamamı için Ajansın web sitesini ziyaret edin: ema.europa.eu/ Tıp bul / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Zalmoxis tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Zalmoxis ile ilgili Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti, Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/Find ilacı / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı
