Cystadane - betain susuz

Cystadane Nedir?

Cystadane etken madde betain susuz içeren bir oral tozdur.

Cystadane ne için kullanılır?

Cystadane, homosistinüri tedavisinde B6 vitamini (piridoksin), B12 vitamini (kobalamin), folat ve özel bir diyet gibi diğer tedavilere ek olarak kullanılır.

Homosistinüri, vücudun amino asit metionini tamamen metabolize edemediği kalıtsal (genetik) bir hastalıktır. Metiyonin doğal olarak gıda proteinlerinde bulunur ve genellikle homosistein, sonra sisteine dönüşür. Homosistinüri bulunan hastalar homosisteini sisteine dönüştüremezler; sonuç olarak, homosistein kanda ve idrarda birikir. Homosistinüri için tipik semptomlar şunları içerir: tromboz (kan damarlarında kan pıhtısı oluşumu), kemik kırılganlığı, iskelet anomalileri, ektopia lentis (kristalinin normal pozisyona göre yer değiştirdiği anomali) ve geciktirici. Ölüm oranı yüksek olan ciddi bir hastalıktır. Cystadane, metionin metabolizması ("cystatiyonin beta-sentaz" [CBS] veya "5, 10-metilenetetrahidrofolat redüktaz" [MTHFR] için gerekli olan maddelerin eksikliğinden kaynaklanan üç tür bilinen homosistinüri hastalarında kullanılır. ) veya "kobalamin kofaktör metabolizması" ndaki kusurlardan (cbl).

Homosistinüri hastalarının sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık nadir görülür ve 9 Temmuz 2001'de Cystadane "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Cystadane nasıl kullanılır?

Cystadane ile tedavi, homosistinürili hastaların tedavisinde tecrübesi olan bir doktor tarafından denetlenmelidir.

10 yaşın üzerindeki hastalarda önerilen standart Cystadane dozu, iki eşit doza bölünerek günde 6 g'dır. 10 yaşın altındaki çocuklar, iki eşit doza bölünerek, günlük vücut ağırlığının kilogramı başına 100 mg almalıdır. Çocuklar için dozu tedavi yanıtına göre ayarlanabilir (kandaki homosistein seviyelerinin ölçülmesiyle izlenir); Bununla birlikte, günde iki kez sıklıkta artış veya kilogram vücut ağırlığı başına 150 mg'ın üzerinde doz, Cystadane'nin yararlarını iyileştirmez. Tedavinin amacı plazma homosistein seviyelerini 15 μM'nin altında veya mümkün olan en düşük değerde tutmaktır. Bu sonuç genellikle bir ay içinde elde edilir.

Cystadane ile birlikte, 100 mg, 150 mg ve 1 g veren 3 doz kaşığı verilir.

Toz. Doz su, meyve suyu, süt, bebekler veya yiyecekler için tamamen çözülmeli ve karıştırıldıktan hemen sonra alınmalıdır.

Cystadane nasıl çalışır?

Betain şeker pancarından elde edilen doğal bir maddedir. Homosistinüride betain, homosisteinin tekrar metiyonine dönüştürüldüğü "remetilasyon" adı verilen bir reaksiyonu kolaylaştırarak homosisteinin plazma seviyelerini düşürür. Bu şekilde hastalığın semptomları iyileşir.

Cystadane üzerinde hangi çalışmalar yapılmıştır?

Şirket bilimsel literatürden Cystadane hakkında bilgi sundu. Bunlar arasında, farklı dozlarda verilen Cystadane'ın farklı yaşlarda homosistinüri hastalarında homosistein düzeylerine etkilerini açıklayan 202 rapor bulunmaktadır. 140 hastaya semptomlar, doz ve tedavi süresi ve diğer ilaçlar hakkında bilgi verildi

Aynı anda. Çoğu hasta B6 veya B12 vitaminini veya folatı da almıştır. Bu çalışmalardan elde edilen bilgiler, aynı hastalığı olan tedavi edilmemiş hastalarda gözlemlenen sonucu açıklayan yayınlanmış raporlarla karşılaştırılmıştır.

Çalışmalar sırasında Cystadane'ın yararı ne oldu?

Cystadane kullanan hastalar homosistein seviyelerinde tedavi edilmeyen hastalara göre daha fazla azalma gösterdiler, kardiyovasküler semptomların (kalp ve kan damarları) iyileşmesi ve hastaların yaklaşık dörtte üçünde rapor edilen sinir sistemi iyileştirildi. Cystadane ile tedavi altında. İlaç, üç tür homosistinüri hastasının tedavisinde etkiliydi.

Cystadane ile ilişkili risk nedir?

Cystadane ile en sık görülen yan etkiler (10'da 1'den fazla hastada görülür)

yüksek plazma metiyonini. Cystadane alan hastalarda metiyonin seviyelerini izlemek gerekir, çünkü bu seviyelerdeki artış beyin ödemi (beynin şişmesi) ile ilişkili olabilir. Kusma gibi sabah baş ağrıları veya görme bozukluğu gibi beyin ödemi semptomları yaşayan hastalar, Cystadane ile tedavinin durdurulması gerekebileceğinden doktorlarına söylemelidir. Cystadane ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için Paket Broşürüne bakınız. Cystadane betain hipersensitif (alerjik) olan hastalarda kullanılmamalıdır.

Cystadane neden onaylandı?

İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Cystadane üzerinde yapılan sınırlı sistematik çalışmalara rağmen, tıbbi ürünün, homosistinüri tedavisinde tedavide yardımcı tedavi olarak, vitamin bazlı tedavilerin bir takviyesi olarak ve özel diyet Komite, Cystadane'ın diğer tedavilerin yerine geçmediğini belirtti.

CHMP, Cystadane’nin faydalarının, ürünün göstergelerine göre kullanıldığında homosistinüriye ilave olarak risklerinden daha yüksek olduğuna karar verdi ve pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti.