Fabrazyme nedir?
Fabrazyme, aktif bileşen olarak agalsidaz beta içeren intravenöz infüzyon (bir damlaya damlama) için bir çözeltidir.
Fabrazyme ne için kullanılır?
Fabrazyme, nadir görülen kalıtsal bir hastalık olan Fabry hastalığı olan hastaları tedavi etmek için kullanılır. Bu hastalıktan muzdarip olan hastalar alfa-galaktosidaz A adı verilen bir enzim eksikliği gösterirler. Bu enzim normalde lipit globotriaosilceramid'i (GL-3) parçalar. Bu enzim eksikse, GL-3 ayrıştırılamaz ve böbrek hücreleri gibi vücut hücrelerinde birikir.
Bu hastalığı olan hastalar, böbrek yetmezliği, kalp problemleri ve felç gibi ciddi bozukluklar dahil olmak üzere geniş bir semptom yelpazesine sahiptir.
Bu hastalıktan etkilenen az sayıda hasta göz önüne alındığında, "nadir" olarak kabul edildi ve 8 Ağustos 2000'de Fabrazyme "yetim ilaç" (nadir hastalıklar için kullanılan bir ilaç) olarak tanımlandı.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Fabrazyme nasıl kullanılır?
Sadece Fabry hastalığı veya diğer kalıtsal metabolik hastalıkları olan hastaların tedavisinde deneyimli bir doktor Fabrazyme'i önerebilir. Fabrazyme dozu, her iki haftada bir intravenöz infüzyon olarak verilen vücut ağırlığının kilosu başına 1 mg'dır. İnfüzyonla ilgili reaksiyon riskini azaltmak için ilk infüzyon hızı dakikada 0.25 mg'ı (saatte 15 mg) geçmemelidir. İnfüzyon hızı, sonraki infüzyonlarda kademeli olarak arttırılabilir. Bir çalışma çocuklara verildiğinde Fabrazyme'ye baktı ve ilacın sekiz ila 16 yaş arasındaki çocuklara aynı dozda verilebileceği sonucuna vardı. Şiddetli böbrek hasarı olan hastalar tedaviye daha az yanıt verebilir. Fabrazyme uzun süreli kullanım için tasarlanmıştır.
Fabrazyme nasıl çalışır?
Fabrazyme, ikame edilmiş bir enzimatik tedavinin uygulanmasına izin verir. Bu terapi türü, hastalara ihtiyaç duydukları enzimi sağlar. Fabrazyme, Fabry hastalığı olan kişilerde eksik olan alfa-galaktosidaz A enzimini değiştirmeyi amaçlar. Fabrazyme'deki aktif madde, "rekombinant DNA teknolojisi" olarak bilinen bir yöntem tarafından üretilen enzimin insan formunun bir kopyası olan agalsidase beta'dur: enzim, bir genin (DNA) sokulduğu bir hücre tarafından üretilir. bu üretimi mümkün kılar. Bu ikame edici enzim, GL-3'ün parçalanmasını teşvik eder ve hastanın hücrelerinde birikmesini önler.
Fabrazyme üzerinde ne gibi çalışmalar yapıldı?
73 yetişkin hastayı içeren üç klinik çalışma sunuldu. Ana çalışmada, Fabrazyme 58 hastada plasebo (kukla bir tedavi) ile karşılaştırılarak, ilacın GL-3'ün renal hücrelerden çıkarılması üzerindeki etkilerini ölçmüştür.
Fabrazyme'nin etkinliği, Fabry hastalığından etkilenen, sekiz ila 16 yaş arasındaki 16 çocukta da incelendi.
Fabrazyme'nin çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Ana çalışmada, Fabrazyme 20 haftalık tedaviden sonra GL-3'ü böbrek hücrelerinden önemli ölçüde ve neredeyse tamamen ortadan kaldırdı. Fabrazyme ile tedavi edilen hastaların yüzde yetmiş dokuzu, plasebo grubundaki null etkilere kıyasla en yüksek düzeyde lipit eliminasyonuna sahipti. Bu, semptomlarda iyileşmeye veya hastalığın stabilizasyonuna yol açabilir.
Fabrazyme ile tedavi edilen çocuklarda bile, kanda GL-3 seviyelerinde bir düşüş gözlendi, tüm çocuklar 20 haftalık tedaviden sonra normal seviyelere ulaştı. Bunun ötesinde, çocukların yaşam semptomları ve kalitesinde bir iyileşme oldu.
Fabrazyme ile ilişkili risk nedir?
Çalışma boyunca Fabrazyme'nin en sık görülen yan etkileri (10'da birden fazla hastada) ilacın kendisinden ziyade infüzyondan kaynaklanmaktadır. En sık görülen reaksiyonlar ateş ve titremedir. Diğer yaygın yan etkiler baş ağrısı, parestezi (karıncalanma ve karıncalanma gibi anormal duygular), bulantı, kusma, kızarıklık ve soğuk algınlığıdır. Çocuklarda görülen yan etkiler yetişkinlerde görülenlere benzerdi. Fabrazyme ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için Paket Broşürüne bakınız.
Fabrazyme alan hastalar, antikorları (Fabrazyme'ye verilen ve tedaviyi etkileyebilen bir reaksiyon olarak üretilen proteinler) geliştirebilirler.
Fabrazyme, beta agalsidaz veya ilacın diğer bileşenlerine aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.
Fabrazyme neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Fabry hastalığı olan hastalar için Fabrazyme ile tedavinin uzun vadeli klinik faydalar üretme yeteneğine sahip olduğunu düşünmüştür. CHMP, Fabrazyme'nin faydalarının, doğrulanmış bir Fabry hastalığı tanısı almış hastalarda uzun süreli enzim replasman tedavisi durumunda risklerden ağır basacağını ve bu nedenle pazarlama izni verilmesini önermiştir.
Fabrazyme başlangıçta istisnai durumlarda yetkilendirildi çünkü nadir bir hastalığı tedavi etmek için kullanıldığına göre, onay anında mevcut olan veriler sınırlıydı.
Üretici firma istenen ek bilgileri sağladığından, "istisnai durumlar" ile ilgili şart 6 Şubat 2008'de kaldırılmıştır.
Fabrazyme hakkında daha fazla bilgi
3 Ağustos 2001'de Avrupa Komisyonu, Fabrazyme Avrupa Birliği genelinde Genzyme Europe BV'ye geçerli bir pazarlama izni verdi. 3 Ağustos 2006'da bu yetki yenilenmiştir.
Fabrazyme yeterliliğinin yetim tıbbi ürün olarak tescili burada mümkündür.
Burada bulunan değerlendirmenin tam sürümüne bakabilirsiniz (EPAR).
Bu özetin son güncellemesi: 02 - 2008
