Artımlı - mecasermin

Increlex Nedir?

Increlex, aktif madde mecaserminini içeren enjeksiyon için bir çözeltidir.

Increlex ne için kullanılır?

Increlex, 18 yaşın altındaki hastalarda "tip 1 insülin benzeri büyüme faktörünün ciddi primer eksikliği" (kandaki hormonun çok düşük seviyeleri olan) ile 18 yaşın altındaki hastalarda uzun vadeli büyüme açığı tedavisi için endikedir. tip -1 veya IGF-1) 'in insülin benzeri büyümesi IGF-1, büyüme için gereklidir. IGF-1 eksikliği olan hastalar büyüme hormonu üretir, ancak organizmaları yanıt vermez, bu nedenle yaşlarından daha küçüktür. Artış açığı "birincil" olduğunda kullanılır, yani yetersiz beslenme, düşük tiroid hormon seviyeleri veya steroid kullanımı (düşük veya tiroid hormon kullanımı) gibi düşük IGF1 seviyeleri için başka hiçbir neden tanımlanmadığı anlamına gelir. iltihaplanmalar). Daha fazla bilgi için, bkz. Ürün Özelliklerinin Özeti (ayrıca EPAR'ın bir parçası).

Primer IGF1 eksikliği olan hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Increlex'e 22 Mayıs 2006'da "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) adı verilir.

İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Increlex nasıl kullanılır?

Increlex ile tedavi, büyüme bozukluğu olan hastaların tanı ve tedavisinde deneyimli doktorlar tarafından izlenmelidir.

Önerilen başlangıç dozu günde iki kez kilogram vücut ağırlığı başına 0.04 mg'dır. Doz büyüme oranına ve yan etkilere bağlı olarak her hasta için ayarlanmalıdır. Maksimum doz günde iki kez kilogram başına 0.12 mg'dır. Increlex, subkutan olarak uygulanmalı, her defasında uygulama bölgesini değiştirmelidir. İlaç asla bir damar içine enjekte edilmemelidir. Enjeksiyon, yemekten veya atıştırmadan hemen önce yapılmalıdır. Hasta herhangi bir nedenle yemek yiyemiyorsa tedavi kesilmelidir. Daha fazla bilgi için ürün özelliklerinin özetine bakın.

Increlex nasıl çalışır?

Increlex'teki aktif madde, mecasermin, IGF-1'in bir kopyasıdır. Bir çocuğun ne kadar büyüdüğünü belirlemede IGF-1 çok önemlidir. Bu hormon, aslında, bölünme ve büyümesini uyarır

Hücreler ve besin emilimi, vücut dokularının büyümesini teşvik eder. Increlex, doğal IGF-1 ile aynı şekilde hareket eder, eksik hormonu değiştirir ve çocuğun boyunun büyümesine katkıda bulunur.

Mecasermin "rekombinant DNA teknolojisi" kullanılarak üretilir: IGF-1 üretmelerini sağlayan bir genin sokulduğu bakterilerden elde edilir.

Increlex'te hangi çalışmalar yapıldı?

Increlex, bu çalışmalara katılmadan önce dokuz tanesi başka tip rekombinant IGF-1 almış olan, şiddetli primer IGF-1 eksikliği olan 15 yaş ve üstü toplam 76 çocuğu içeren beş çalışmada incelenmiştir. . Hastalık nadir olduğu için çocukların çoğu birden fazla çalışmaya dahil edildi. Bir çalışmada Increlex sekiz hastada plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırılırken, diğer çalışmalarda Increlex diğer tedavilerle karşılaştırılmamıştır. Çalışmaların süresi 15 aydan sekiz yıla kadar değişiyordu ve etkinliğin ana ölçüsü büyüme hızıydı.

Increlex'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

Increlex, büyüme hızında önemli bir artışa neden oldu. Dört çalışmanın da sonuçlarının birlikte alınması durumunda, büyüme hızı tedaviden önceki yılda ortalama 2, 8 cm idi. Tedavinin ilk yılında 8.0 cm, ikincisinde 5.8 cm'ye yükseldi. Büyüme oranı, tedavinin dördüncü yılından itibaren yılda yaklaşık 4, 7 cm'de dengelendi.

Ayrıca, GH için antikor geliştirmiş olan büyüme hormonu (GH) gen defekti olan çocuklar üzerinde çalışmalar yapılmıştır. Şirket, bu çocuklarda Increlex'i kullanma yetkisi için başvuruda bulundu, ancak bu hastalığın ilacın "yetim" sırasına girmediği için ilacın değerlendirilmesi sonunda başvuruyu geri çekti.

Increlex ile ilişkili risk nedir?

Increlex'in en sık görülen yan etkileri (10'da 1'den fazla hastada görülüyor) hipoglisemi (kan şekeri konsantrasyonunun düşmesi), timus hipertrofisi (genişlemiş timus bezi, göğüs kemiğinin altındaki bir bezdir. antikorlar), baş ağrısı, işitme kaybı (işitme kaybı), tonsil hipertrofisi (genişletilmiş bademcikler), horlama ve hipertrofi (şişme) uygulama yerinde. Increlex ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Increlex, mecasermin ya da ilacın diğer bileşenlerine aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır. Ayrıca aktif neoplazi (şüpheli hücre çoğalması) olan veya şüpheli hastalarda da kullanılmamalıdır. Neoplazinin kanıtı gelişirse, Increlex ile tedavi kesilmelidir. Artımlı, prematüre veya yenidoğan bebeklere verilmemelidir.

Increlex neden onaylandı?

İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Increlex'in faydalarının, şiddetli primer IGF-1 eksikliği olan çocuklarda ve ergenlerde uzun vadeli büyüme açığı tedavisinde risklerinden daha yüksek olduğuna karar vermiştir. Komite, Increlex'e pazarlama izni almasını tavsiye etti.

Increlex, "istisnai koşullar" altında yetkilendirilmiştir. Bu, nadir görülen bir hastalık olması nedeniyle, Increlex hakkında tam bilgi edinmenin mümkün olmadığı anlamına gelir. Avrupa İlaç Ajansı her yıl mevcut olabilecek yeni bilgileri gözden geçirecek ve gerekirse bu özet güncellenecektir.

Increlex için hangi bilgiler hala bekleniyor?

Increlex üreticisi, küçük çocuklarda tedavi başlatıldığında ve yetişkinliğe devam edildiğinde ilacın güvenliğini değerlendirmek için uzun vadeli bir çalışma yürütecektir.

Increlex'in güvenli kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Increlex'i yapan şirket, ilacın nasıl kullanılacağına ve yan etkilerinin açıklanmasına ilişkin açıklamalar içerecek olan doktor ve hastalar için bilgi paketleri sağlayacaktır.

Şirket ayrıca doktorların ve hastaların (veya bakıcıların) doğru dozu hazırlamalarına yardımcı olmak için doz hesaplayıcıları sağlayacaktır.