Raxone - Idebenone nedir ve ne için?
Raxone, ilerleyen görme kaybıyla karakterize kalıtımsal bir hastalık olan Leber (LHON) 'un kalıtsal optik nöropatisi ile yetişkin ve ergenlerde 12 yaşından büyük görme bozukluğu tedavisi için endike bir ilaçtır. Raxone, aktif bileşen idebenone içerir.
Kalıtsal Leber nöropatisi olan hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık "nadir" olarak kabul edilir ve Raxone 15 Şubat 2007'de "yetim ilaç" (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
Raxone bir "hibrit" ilaçtır. Bu, Raxone'un aynı etken bileşeni içeren, ancak farklı bir formülasyon içeren "referans ilaca" benzemesi anlamına gelir. Raxone'un referans tıbbi ürünü Mnesis'tir (45 mg tablet).
Raxone - Idebenone nasıl kullanılır?
Raxone sadece bir reçete ile elde edilebilir. Tedavi LHON'da deneyimli bir doktor tarafından başlatılmalı ve denetlenmelidir. İlaç, 150 mg tabletler halinde mevcuttur ve önerilen doz, yiyecekle birlikte alınmak üzere günde üç kez iki tablettir.
Raxone - Idebenone nasıl çalışır?
Raxone'daki aktif madde, idebenon, mitokondriya etki eden bir antioksidandır (hücrelerin çalışması için gerekli enerjiyi üreten hücresel yapılar). Kalıtsal Leber optik nöropatisi olan hastalarda mitokondri genetik materyalindeki mutasyonlar (kusurlar) gözlenir. Bu, mitokondrinin gerektiği gibi çalışmadığı ve enerji üretmek yerine, görmeden sorumlu olan gözün sinir hücrelerine zarar veren toksik oksijen formları ürettiği anlamına gelir. İdebenonun, hücre hasarını ve LHON'da görülen görme kaybını önlemek için mitokondriyal fonksiyonu geri yükleyerek enerji üretiminin iyileştirilmesine katkıda bulunduğuna inanılmaktadır.
Çalışmalar sırasında Raxone - Idebenone'un yararı ne oldu?
Raxone, 24 haftalık bir süre boyunca Raxone'un plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırıldığı, kalıtsal Leber optik nöropatisi olan 85 hastayı kapsayan bir ana çalışmada incelenmiştir. Etkinliğin ana ölçüsü, hastaların standart görüşlerini bir optotip tablosu ile inceleyerek okuyabildikleri harf sayısına kaydedilen görme iyileşmesidir. Çalışmanın sonunda, Raxone ile tedavi edilen hastalar, plasebo alanlardan ortalama 3-6 harf daha okuyabilmişlerdir. Ek olarak, çalışmanın başlangıcında optotip tablosunu (“tablo dışı” olarak sınıflandırılmış) okuyamayan bazı hastalar, tedavinin sonunda, diğerini temsil eden en az bir satır okuyabilmişlerdir. klinik olarak önemli sonuç. Ayrıca, Raxone ile tedavi edilen deneklerin% 30'unda (53'ün 16'sı), plasebo grubundaki hastaların% 10'una kıyasla en az bir gözde klinik olarak anlamlı görme geri kazanımı gözlendi.
Raxone'un faydalarını destekleyen ek veriler, Raxone'un klinik bir çalışmaya katılmamış hastalara ve ayrıca veri içeren bir vaka incelemesi anketine sunulduğu genişletilmiş bir erişim programından alınmıştır. Herhangi bir tedavi görmemiş LHON hastalarının.
Tüm bu verilerin analizlerinden, genel olarak, Raxone ile tedavi edilen hastaların daha yüksek bir yüzdesinin, plasebo ile tedavi edilmeyen veya tedavi edilmeyen hastalara kıyasla görme iyileşmeleri gösterdiği tutarlı bir model ortaya çıkmıştır.
Raxone - Idebenone ile ilişkili risk nedir?
Raxone (en fazla 10 kişiyi etkileyebilen) ile birlikte en sık görülen yan etkiler nazofarenjit ve öksürüktür; Ayrıca sık sık hafif-orta derecede ishal ve bel ağrısı vardır (10 kişiden 1'ini etkileyebilir).
Raxone ve sınırlamaları ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Raxone - Idebenone neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Raxone'un faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması için onaylanması önerilmiştir.
Komite, LHON'lu hastalarda görme bozukluğunun önlenmesi veya tedavisi için tedavilerin bulunmadığını belirtti. Ana çalışmanın sonuçları, Raxone ile tedavi edilen hastalarda görme konusunda bir iyileşme gösterdi ve faydalı bir etki yönünde bu eğilim, daha geniş bir erişim programından ve bir vaka çalışması anketinden elde edilen ek verilerle doğrulandı.
Raxone'un güvenliği ile ilgili olarak, ilaçla görülen yan etkiler çoğunlukla hafif ya da ılımlı idi.
Raxone "istisnai koşullar" altında yetkilendirildi çünkü hastalığın nadirliğinden dolayı Raxone hakkında tam bilgi edinmek mümkün değildi. Her yıl Avrupa İlaç Ajansı mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Raxone - Idebenone için hangi bilgiler hala bekleniyor?
Raxone istisnai koşullar altında yetkilendirildiğinden, Raxone'i ticarileştiren şirket, ilacın uzun vadeli etkileri ve güvenliği ile ilgili daha fazla araştırma yapacak ve ilaçla tedavi edilen LHON hastalarının kaydını tutacak ve muhafaza edecektir.
Raxone - Idebenone'un güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Raxone'un mümkün olduğunca güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Raxone paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.
Raxone - Idebenone hakkında daha fazla bilgi
Raxone ile tedavi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü okuyun (ayrıca EPAR'ın bir parçası) veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Raxone ile ilgili Yetim Medikal Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın internet sitesinde mevcuttur: ema.Europa.eu/Find tıp / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı.
