Replagal nedir?
Replagal, alfa içerisindeki aktif maddeyi içeren infüzyon çözeltisidir.
Replagal ne için kullanılır?
Replagal, nadir görülen kalıtsal bir hastalık olan Fabry hastalığı olan hastaları tedavi etmek için kullanılır.
Bu hastalıktan muzdarip olan hastalar, alfa-galaktosidaz A enzimi eksikliği gösterirler. Bu enzim normalde lipit globotriaosilceramid'i (Gb3) parçalamaktadır. Bu enzim eksikse, Gb3 ayrıştırılamaz ve hücrelerde, örneğin böbrek hücrelerinde birikir.
Fabry hastalığı olan hastalar, böbrek yetmezliği, kalp problemleri ve felç gibi ciddi bozukluklar dahil olmak üzere geniş bir semptom yelpazesine sahip olabilir.
Fabry hastalığı olan hasta sayısının düşük olması nedeniyle, bu hastalığın "nadir" olduğu kabul edilir ve 8 Ağustos 2000'de Replagal "yetim ilaç" (nadir hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Replagal nasıl kullanılır?
Replagal, Fabry hastalığı veya diğer kalıtsal metabolik hastalıkların tedavisinde uzmanlaşmış bir doktor gözetiminde uygulanmalıdır. Her 2 haftada bir 40 dakika boyunca 0.2 mg / kg vücut ağırlığı intravenöz infüzyonu ile uygulanır. Bazı çalışmalarda çocuklara verilen Replagal'ın etkisi incelenmiş ve bu nedenle Replagal'ın 7 ila 18 yaş arası çocuklarda aynı dozda kullanılabileceği önerilmiştir. Şiddetli böbrek problemleri olan hastaların tedaviye küçük bir yanıtı var. Replagal uzun süreli kullanım için tasarlanmıştır.
Replagal nasıl çalışır?
Replagal, hastalara sahip olmadıkları enzimi sağlayan bir tedavi olan bir enzim yerine koyma tedavisidir. Replagal'ın, Fabry hastalığına sahip kişilerin bulunmadığı alfa-galaktosidaz A'nın insan enziminin yerini alması amaçlanmaktadır. Replagal'daki aktif madde, agalsidaz alfa, "rekombinant DNA teknolojisi" adı verilen bir yöntemle üretilen insan enziminin bir kopyasıdır: enzim, bir genin (DNA) kullanıldığı bir hücre tarafından üretilir. Enzimi üretme yeteneğine sahiptir. Bu ikame edici enzim, hücrelerde birikmesini önleyerek Gb3'ün parçalanmasını desteklemektedir.
Replagal üzerinde ne gibi çalışmalar yapıldı?
Replagal toplam 40 erkek hastadan iki klinik çalışmada incelenmiştir. Replagal, plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırıldı; bir çalışmada ağrı üzerindeki etkisi ölçülürken, diğer bir çalışmada Gb3'ün sol ventrikülden (miyokard) ayrılmasındaki etkisi incelenmiştir. Ayrıca 15 kadın (taşıyıcı) hasta üzerinde bir çalışma yapılmıştır.
Replagal ayrıca 6 buçuk ve 18 yaşları arasındaki 24 çocukta incelenmiştir.
Replagal'ın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
6 aylık tedavinin ardından, Replagal, tedavi gören hastalarda plasebo alanlara kıyasla (kukla tedavi) karşılaştırıldığında ağrıyı önemli ölçüde azalttı. Replagal, 11.5 g sol ventrikül kütlesinde ortalama bir düşüş üretirken, plasebo ile tedavi edilen hastalarda 21.8 g artış görüldü. Bu sonuçlar, hastalığın semptomlarının düzeldiğini veya hastalığın stabil kaldığını gösterir. Kadınlarda, etkiler erkeklerde bulunan sonuçlarla karşılaştırılabilirdi. Replagal ile 6 aylık tedavi alan çocuklar kardiyak kitlede artış göstermedi ve kandaki Gb3 seviyelerinde azalma oldu.
Replagal ile ilişkili risk nedir?
En sık görülen yan etkiler (çalışmalar sırasında 10 hastanın birden birinde görüldü), ilacın kendisinden ziyade infüzyondan kaynaklanmaktadır. Bunlar genellikle titreme, baş ağrısı, bulantı, pireksi (ateş), yüzün kızarıklığı ve genellikle ciddi olmayan yorgunluktur (yorgunluk). Diğer yaygın yan etkiler ağrı ve rahatsızlığı içerir. Çocuklarda bildirilen yan etkiler yetişkinlerde görülenlere benzer. Replagal ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Replagal alan hastalar antikor geliştirebilir (tedaviyi tehlikeye atabilecek Replagal'a verilen bir reaksiyon olarak üretilen proteinler).
Aldatma, alfa veya ilacın diğer bileşenlerini agalsidaz yapmak için aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.
Replagal neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Fabry hastalığı olan hastalar için Replagal ile tedavinin uzun vadeli klinik faydalar üretme yeteneğine sahip olduğuna karar vermiştir. CHMP, Replagal'ın faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve pazarlama izninin verilmesini tavsiye etti.
Nadir bir hastalığı tedavi etmek için kullanıldığı için ilaca "istisnai durumlarda" izin verilmiştir, çünkü ilaç hakkında daha ayrıntılı bilgi edinmek mümkün olmamıştır. Avrupa İlaç Ajansı (EMEA) her yıl mevcut yeni bilgileri gözden geçirir ve gerekirse bu özeti güncellenir.
Replagal için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Replagal yapan şirket, 5 yıllık tedavinin, diğer dozajların, bakım dozlarının ve çocuklar üzerindeki çalışmaların sonuçlarını elde etmek için her şeyden önce tıpla ilgili daha fazla araştırma yapacak.
Replagal hakkında daha fazla bilgi
3 Ağustos 2001’de Avrupa Komisyonu, TKT Europe AB’ye Avrupa Birliği Replagal Birliği için geçerli bir pazarlama izni verdi. Pazarlama izni 3 Ağustos 2006 tarihinde yenilenmiştir. Replagal'ın yetim tıbbi ürününün statüsünün tescili için buraya tıklayınız.
Replagal'ın tam EPAR sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 02-2007
